Setrusumab Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Osteogenesis imperfecta Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 156.000.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Setrusumab Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig Uitgebreide indicatie Osteogenesis imperfecta Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Mereo Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: SOST protein inhibitor, setrusumab is een volledig gehumaniseerd monoklonaal antilichaam dat is ontworpen om sclerostine te remmen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2026 Verwachte registratie April 2027 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion date maart 2025. In de Verenigde Staten heeft het een weesstatus, in Europa nog niet. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per maand Dosis per toediening Bronnen NCT05125809 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1.200 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen www.oivereniging.nl (1) Aanvullende opmerkingen Van iedere 15.000 tot 20.000 personen heeft er één OI, dus in Nederland zijn er 800 tot 1.200 mensen met OI. Per jaar worden hier 10 tot 15 kinderen met OI geboren. OI komt bij mannen en vrouwen evenveel voor. (1) Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 130.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen IHSI High Impact Report. 2025. Aanvullende opmerkingen Er wordt geschat dat setrusumab $150.000 per patiënt per jaar kan gaan kosten. Dit is omgerekend ongeveer €130.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 156.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen