Somapacitan Medicine 07 December 2022 Extended indication Sogroya is indicated for the replacement of endogenous growth hormone (GH) in children aged 3 years and above and adolescents with growth failure due to growth hormone deficiency (paediatric GHD), and in adults with growth hormone deficiency (adult GHD) Therapeutic value Possible benefit in ease of use Total cost Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Somapacitan Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication Sogroya is indicated for the replacement of endogenous growth hormone (GH) in children aged 3 years and above and adolescents with growth failure due to growth hormone deficiency (paediatric GHD), and in adults with growth hormone deficiency (adult GHD) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Sogroya Manufacturer Novo Nordisk Portfolio holder Novo Nordisk Mechanism of action Receptor agonist Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Somatotropin receptor agonist, het humane GH molecuul is op één aminozuurpositie gewijzigd en geconjugeerd met een vetzuur, waardoor een reversibele binding ontstaat aan albumine. Hiermee wordt de halfwaardetijd verlengd en is wekelijkse subcutane injectie mogelijk (nu nog dagelijkse injecties). Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date July 2022 Expected Registration July 2023 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Postitieve CHMP-opinie mei 2023 Therapeutic value Current treatment options Somatropine, TransCon Growth Hormone. Therapeutic value Possible benefit in ease of use This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Het voordeel van dit geneesmiddel is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige behandelopties, die dagelijks toegediend moeten worden. Lange termijn effecten zijn echter nog onbekend, met name van de grotere variatie in IGF-1 met vooral hogere piekwaarden is het de vraag of dat nadelig is op langere termijn (bijvoorbeeld bij patiënten met oncologische voorgeschiedenis). TransCon Growth Hormone is tevens recent op de markt gekomen en heeft een wekelijkse toedieningsfrequentie. Het bijwerkingsprofiel van deze twee middelen kan wel verschillen. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration References NCT03811535 Additional remarks Somapacitan will be administered subcutaneously (subcutaneous.; under the skin) once weekly by PDS290 pen-injector. Expected patient volume per year Patient volume < 3,500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Gezondheidsplein; Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG); Additional remarks Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een langwerkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een langwerkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficiëntie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficiëntie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Expected cost per patient per year Cost References Drugs.com Additional remarks Sogroya is opgenomen in de G-standaard voor €155,96 per verpakking van 5 mg (3,33 mg/ml in 1,5 ml). Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks