Somapacitan Medicine 10 December 2019 Extended indication Growth hormone deficiency in adults and pre-pubertal children Therapeutic value No judgement Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Somapacitan Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Hormonal disorders Extended indication Growth hormone deficiency in adults and pre-pubertal children Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Novo Nordisk Portfolio holder Mechanism of action Receptor agonist Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Somatotropin receptor agonists Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date September 2019 Expected Registration October 2020 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options somatropine, in de toekomst TransCon Growth Hormone Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Voordeel aan dit geneesmiddel is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige behandelopties, die dagelijks toegediend moeten worden. TransCon Growth Hormone zal tevens binnenkort op de markt komen en een wekelijkse toedieningsfrequentie hebben. Het bijwerkingsprofiel van deze twee middelen kan wel verschillen. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration References NCT03811535, NCT02229851, NCT02382939 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 5,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Gezondheidsplein; Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG) Additional remarks Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een lang-werkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een lang-werkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, o.b.v. indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficientie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficientie is 1150 en is al jarenlang stabiel. Voor de behandeling van groeihormoondeficientie bij volwassenen is geen landelijke registratie. Op basis van Vektis data zien wij dat Somatropine op jaarbasis bij groeihormoondeficiëntie bij zo'n 5000 personen wordt voorgeschreven (volwassenen en kinderen). Een deel van de kinderen en volwassen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References AdisInsight, clinicaltrials.gov Additional remarks Other information Additional remarks