Somapacitan Medicine 10 December 2019 Extended indication Sogroya is indicated for the replacement of endogenous growth hormone (GH) in adults with growth hormone deficiency (AGHD). Therapeutic value Possible benefit in ease of use Total cost Registration phase Registered Product Active substance Somapacitan Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other metabolism and Endocrinology Extended indication Sogroya is indicated for the replacement of endogenous growth hormone (GH) in adults with growth hormone deficiency (AGHD). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Sogroya Manufacturer Novo Nordisk Portfolio holder Mechanism of action Receptor agonist Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Somatotropin receptor agonist, het humane GH molecuul is op één aminozuurpositie gewijzigd en geconjugeerd met een vetzuur, waardoor een reversibele binding ontstaat aan albumine. Hiermee wordt de halfwaardetijd verlengd en is wekelijkse subcutane injectie mogelijk (nu nog dagelijkse injecties). Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date September 2019 Expected Registration March 2021 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in januari 2021. Therapeutic value Current treatment options Somatropine, in de toekomst TransCon Growth Hormone Therapeutic value Possible benefit in ease of use This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De verwachting is dat registratie in eerste instantie voor volwassenen zal zijn, aangezien daar inmiddels voldoende data voor registratie zijn. Het voordeel aan dit geneesmiddel is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige behandelopties, die dagelijks toegediend moeten worden. Lange termijn effecten zijn echter nog onbekend, met name van de grotere variatie in IGF-1 met vooral hogere piekwaarden is het de vraag of dat nadelig is op langere termijn (bijvoorbeeld bij patiënten met oncologische voorgeschiedenis). TransCon Growth Hormone zal tevens binnenkort op de markt komen en een wekelijkse toedieningsfrequentie hebben. Het bijwerkingsprofiel van deze twee middelen kan wel verschillen. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration References NCT03811535, NCT02229851, NCT02382939 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 3,850 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Gezondheidsplein; Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG); Vektis Additional remarks Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een langwerkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een langwerkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficiëntie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficiëntie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Voor de behandeling van groeihormoondeficiëntie bij volwassenen is geen landelijke registratie. Op basis van Vektis data is bekend dat somatropine op jaarbasis bij groeihormoondeficiëntie bij zo'n 5.000 personen wordt voorgeschreven (volwassenen en kinderen). Een deel van de volwassen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Het te verwachten gebruik is sterk afhankelijk van prijsstelling en vergoedingsstatus. Tegen de tijd van registratie komen mogelijk ook andere geneesmiddelen met een vorm van langwerkend GH (bijvoorbeeld TransCon) op de markt. Aangezien de registratie voor nu enkel voor volwassenen is zullen er hooguit 3.850 patiënten in aanmerking komen. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Yes Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References AdisInsight, clinicaltrials.gov Additional remarks Other information Additional remarks