Somatrogon Medicine 08 December 2020 Extended indication Ngenla is geïndiceerd voor de behandeling van kinderen en adolescenten vanaf 3 jaar met een groeistoornis als gevolg van onvoldoende secretie van groeihormoon Therapeutic value Possible equal value Total cost Registration phase Registered Product Active substance Somatrogon Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication Ngenla is geïndiceerd voor de behandeling van kinderen en adolescenten vanaf 3 jaar met een groeistoornis als gevolg van onvoldoende secretie van groeihormoon Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Ngenla Manufacturer Pfizer Portfolio holder Mechanism of action Hormonal therapy Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Nieuwe moleculaire vorm van humaan groeihormoon. Somatrogon bevat de bestaande aminozuursequentie van hGH en drie kopieën carboxy-terminaal peptide (CTP). Hiermee wordt de halfwaardetijd verlengd en is wekelijkse subcutane injectie mogelijk (nu nog dagelijkse injecties). Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date February 2021 Expected Registration February 2022 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks CHMP positieve opinie 16 december 2021 Therapeutic value Current treatment options Dagelijkse somatropine injecties en in de toekomst TransCon Growth Hormone Therapeutic value Possible equal value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Het voordeel van somatrogon is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige dagelijkse opties. Er wordt verwacht dat de effectiviteit vergelijkbaar is met de dagelijkse varianten. TransCon Growth Hormone met een wekelijkse toedieningsfrequentie zal ook binnenkort beschikbaar komen voor kinderen. Daarnaast vindt registratie van somapacitan in 2020 plaats. De verwachting is dat somapacitan eerst enkel voor volwassenen beschikbaar zal komen. Duration of treatment Average 8 year / years Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration Startdosering 0.66mg/kg/wk per injectie References "J Endocr Soc. 2020 May 8; 4(Suppl 1): OR10-06. Published online 2020 May 8. doi: 10.1210/jendso/bvaa046.1279" Additional remarks De behandelduur komt overeen met de behandelduur van de dagelijkse injecties. Het starten en stoppen van de behandeling wordt beoordeeld door de kinderarts-endocrinoloog. De aanbevolen dosis is 0,66 mg/kg lichaamsgewicht per week. De benodigde eenheden per week en jaar zijn afhankelijk van het gewicht van de patiënt. De benodigde dosis voor een kind met een gewicht van 33kg (gemiddeld gewicht kinderen tussen 8-12 jaar) bedraagt per week: 33 kg x 0,66mg = 21,78mg. De totale dosering per jaar bedraagt 52,18 weken x 21,78mg = 1.136,48mg. Expected patient volume per year Patient volume < 1,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG); Behandeladvies adviesgroep groeihormoon Landelijke Registratie Groeihormoonbehandeling bij kinderen van de Stichting Kind en Groei Behandeladvies behandeling met langwerkend groeihormoon Addendum bij de richtlijn groeihormoonbehandeling kinderen in Nederland ; nadere informatie via de Adviesgroep Groeihormoon via https://www.nvk.nl/over-nvk/gremia/secties/over-deze-sectie?groupid=48463876 Additional remarks Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een langwerkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een langwerkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficiëntie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficiëntie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Een deel van de kinderen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Het te verwachten gebruik is sterk afhankelijk van prijsstelling en vergoedingsstatus. Er wordt verwacht dat er uiteindelijk 1.000 kinderen in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Expected cost per patient per year Cost References Fabrikant https://www.researchgate.net/publication/341270343_OR10 06_Somatrogon_Growth_Hormone_in_the_Treatment_of_Pediatric_Growth_Hormone_Deficiency_Results_of_the_Pivotal_Pediatric_Phase_3_Clinical_Trial https://academic-oup-com.eu1.proxy.openathens.net/jes/article/5/Supplement_1/A682/6241935 Additional remarks De effectiviteit van de behandeling met somatrogon wekelijkse groeihormoon injecties is non-inferieur aan de behandeling met Genotropin dagelijkse groeihormoon injecties bij kinderen met groeihormoon-deficiëntie. De somatrogon prijs is nog niet bekend en zal in Q2 2022 worden gepubliceerd. De prijs per patiënt per jaar zal vergelijkbaar zijn aan de prijs per patiënt per jaar van de huidige beschikbare dagelijkse groeihormoon-behandelingen. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks