Sparsentan Medicine 07 December 2021 Extended indication Focal Segmental Glomerulosclerosis Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Sparsentan Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication Focal Segmental Glomerulosclerosis Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Vifor Portfolio holder Mechanism of action Receptor antagonist Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Vifor pharma zal sparsentan vermarkten in Europa. Werkingsmechanisme: Angiotensin type 1 receptor antagonists; Endothelin A receptor antagonists Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP No Submission date 2022 Expected Registration 2023 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Irbesartan Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de fase 2 studie werd een significante daling van de proteïnurie en meer part remissies dan met irbesartan waargenomen. De resultaten van de fase 3 studie zijn nog niet bekend. Indien deze resultaten goed zijn zal het de voorkeur boven irbesartan krijgen. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 400 - 800 mg References NCT03493685 (DUPLEX) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 153 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References VSOP, NHG Additional remarks Het is onduidelijk hoe groot de prevalente groep personen is die hiervoor in aanmerking zou komen. Wel zijn er duidelijke gegevens over de incidentie terug te vinden. Nefrotisch Syndroom behoort tot de zeldzame aandoeningen (≤ 5 per 10.000 inwoners). De incidentie bij volwassenen is 3 per 100.000 volwassenen per jaar. Per jaar wordt bij ongeveer 500 volwassenen NS vastgesteld. Bij volwassenen is FSGS (focale segmentale glomerulosclerose) in 25% van de gevallen de oorzaak van NS ( dit zou dus gaan om zo'n 125 patiënten. De incidentie van NS bij kinderen is 1.52 per 100.000 kinderen/jaar. In Nederland wordt het NS jaarlijks bij gemiddeld 57 kinderen vastgesteld. Bij kinderen is FSGS (focale segmentale glomerulosclerose) in 9.5% van de gevallen de oorzaak van NS (dit zou dus gaan om zo'n 5 of 6 patiënten). Het is nog de vraag of alleen patiënten met primaire FSGS zijn geïncludeerd. Wij verstaan onder deze groep meestal patiënten met FSGS en een nefrotisch syndroom. De studie includeerde patiënten met een proteïnurie >1g/10mmol kreatinine. Dit betekent wel dat de prevalente groep groter wordt. Een studie van Tiebosch et al Kidney Int 1987 toonde een incidentie van 9 per miljoen per jaar voor biopt bewezen FSGS met een nefrotisch syndroom of chronische proteïnurie (hoeveelheid niet gedefinieerd). Jaarlijks komen er mogelijk zo'n 153 patiënten in totaal voor deze behandeling in aanmerking op basis van incidentie cijfers. Indien sparsentan ook voor secundaire FSGS patiënten beschikbaar komt zal het patiëntvolume vele malen hoger uitvallen. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions IgA nephropathy (fase 3), References Adis Insight Additional remarks Other information Additional remarks