Sparsentan Medicine 04 December 2025 Extended indication Sparsentan monotherapy for treatment of primary and genetic Focal segmental glomerulosclerosis in children over 8 years of age, adolescents, adults and elderly. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 1,100,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Sparsentan Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other metabolism and Endocrinology Extended indication Sparsentan monotherapy for treatment of primary and genetic Focal segmental glomerulosclerosis in children over 8 years of age, adolescents, adults and elderly. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer CSL Vifor Portfolio holder CSL Vifor Mechanism of action Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Particularity ATMP No Submission date June 2026 Expected Registration January 2027 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Irbesartan Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Positieve uitkomsten op afname van proteïnurie ten opzichte van irbesartan. De DUET extensiestudie omvatte 109 patiënten waarvan 23 tussen de 8 en 18 jaar. Ook voor deze groep was er een positief effect. Daarnaast was er een beperkt aantal kinderen (9%) 37 geïncludeerd in een fase 3 trial bij FSGS (met in totaal 370 patiënten) (sparsentan versus irbesartan vonden de auteurs een niet significant verschil in helling na 108 weken van eGFR afname ondanks een grotere reductie in proteïnurie. In een systematic review (FSCS en IgA nefropathie) wordt geen beter effect gezien op achteruitgang van nierfunctie (eGFR) van sparsentan ten opzichte van irbesartan. Het is nog de vraag of hier echt meerwaarde is. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 400mg References NCT03493685; Elnaga et al. BMC Nephrology 2024 Additional remarks Eenmalige orale dosis; een initiële dosis van 400mg per dag, oplopend tot een streefdosis van 800mg per dag. Expected patient volume per year Patient volume 10 - 12 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References 1: VSOP, NHG 2: Focal Segmental Glomerulosclerosis Preeti Rout. 2024. Additional remarks Het is onduidelijk hoe groot de prevalente groep personen is die hiervoor in aanmerking zou komen. Wel zijn er duidelijke gegevens over de incidentie terug te vinden. Nefrotisch Syndroom (NS) behoort tot de zeldzame aandoeningen (minder dan 5 per 10.000 inwoners). De incidentie bij volwassenen is 3 per 100.000 volwassenen per jaar (1). FSGS is een veelvoorkomende oorzaak van nefrotisch syndroom (10 tot 15 per 100.000 per jaar): 40% bij volwassenen en 20% bij kinderen (2) . dat komt neer op 10 tot 12 kinderen. Expected cost per patient per year Cost € < 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References medicijnkosten.nl Additional remarks AIP per juni 2026: €132,67 per 400mg tablet. Uitgaande van een behandeling met dagelijks gebruik van 800mg voor 12 maanden komt dit uit op maximaal €96.848,9 per patiënt per jaar. Potential total cost per year Total cost € 1,100,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks