Sparsentan Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie Sparsentan monotherapy for treatment of primary and genetic Focal segmental glomerulosclerosis in children over 8 years of age, adolescents, adults and elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Sparsentan Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig Uitgebreide indicatie Sparsentan monotherapy for treatment of primary and genetic Focal segmental glomerulosclerosis in children over 8 years of age, adolescents, adults and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant CSL Vifor Portfoliohouder CSL Vifor Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum December 2025 Verwachte registratie Juni 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Irbesartan Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Positieve uitkomsten op afname van proteïnurie ten opzichte van irbesartan. De DUET extensiestudie omvatte 109 patiënten waarvan 23 tussen de 8 en 18 jaar. Ook voor deze groep was er een positief effect. Daarnaast was er een beperkt aantal kinderen (9%) 37 geïncludeerd in een fase 3 trial bij FSGS (met in totaal 370 patiënten) (sparsentan versus irbesartan vonden de auteurs een niet significant verschil in helling na 108 weken van eGFR afname ondanks een grotere reductie in proteïnurie. In een systematic review (FSCS en IgA nefropathie) wordt geen beter effect gezien op achteruitgang van nierfunctie (eGFR) van sparsentan ten opzichte van irbesartan. Het is nog de vraag of hier echt meerwaarde is. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 400mg Bronnen NCT03493685; Elnaga et al. BMC Nephrology 2024 Aanvullende opmerkingen Eenmalige orale dosis; een initiële dosis van 400mg per dag, oplopend tot een streefdosis van 800mg per dag Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 12 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1: VSOP, NHG 2: Focal Segmental Glomerulosclerosis Preeti Rout. 2024. Aanvullende opmerkingen Het is onduidelijk hoe groot de prevalente groep personen is die hiervoor in aanmerking zou komen. Wel zijn er duidelijke gegevens over de incidentie terug te vinden. Nefrotisch Syndroom (NS) behoort tot de zeldzame aandoeningen (minder dan 5 per 10.000 inwoners). De incidentie bij volwassenen is 3 per 100.000 volwassenen per jaar (1). FSGS is een veelvoorkomende oorzaak van nefrotisch syndroom (10 tot 15 per 100.000 per jaar): 40% bij volwassenen en 20% bij kinderen (2) . dat komt neer op 10 tot 12 kinderen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen