Tebentafusp Medicine 07 December 2021 Extended indication KIMMTRAK is indicated as monotherapy for the treatment of HLA-A*02:01-positive adult patients with unresectable or metastatic uveal melanoma. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Registered Product Active substance Tebentafusp Domain Oncology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Oncology other Extended indication KIMMTRAK is indicated as monotherapy for the treatment of HLA-A*02:01-positive adult patients with unresectable or metastatic uveal melanoma. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name KIMMTRAK Manufacturer Immunocore Portfolio holder Mechanism of action Immunostimulation Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date August 2021 Expected Registration April 2022 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP opinie ontvangen op Februari 2022. Tebentafusp voldoet aan de criteria voor toepassing van de sluis, aangezien de verwachte kosten van de verstrekking van dit geneesmiddel voor de behandeling van deze indicatie meer dan € 50.000 per jaar zijn en het verwachte macrokostenbeslag van deze verstrekking meer dan € 10 miljoen per jaar is. Consequentie van de toepassing van de sluis is dat de verstrekking van tebentafusp als monotherapie voor de behandeling van humaan leukocytenantigeen (HLA)-A*02:01-positieve volwassen patiënten met een niet-resectabel of gemetastaseerd uveamelanoom in de sluis wordt geplaatst en vooralsnog geen deel uitmaakt van het basispakket. Therapeutic value Current treatment options Er is nog geen standaard behandeling. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Studie IMCgp100-202 toont een Hazard Rate van 0,51 (0,37-0,71), p<0,0001 voor overleving ten opzichte van de huidige behandeling. Dit voldoet aan de PASKWIL criteria voor effectieve behandeling. Duration of treatment Median 23 week / weeks Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration 68 mcg References NCT03070392, Fabrikant Additional remarks IMCgp100 is to be administered at 20 mcg cycle 1 day1, then 30 mcg cycle 1 day 8, then 68 mcg cycle 1 day 15 and weekly thereafter by IV infusion over 15 minutes until confirmed disease progression or unacceptable toxicity. Expected patient volume per year Patient volume < 45 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References NKR (1). Carvajal et al; B J Opthalmol; Vol 101, Issue 1, 2017 (2). Noncutaneous Melanoma. Salvatore Grisanti and Ayseguel Tura. Frequencies of HLA-A2 Alleles in Five U.S. Population Groups Predominance of A*02011 and Identification of HLA-A*0231. Jennifer M. Ellis (3). Expertopinie (4). Additional remarks Iris melanoom is zeldzaam. Wereldwijd wordt er geschat dat er jaarlijks 7.095 nieuwe gevallen worden geconstateerd. Met een incidentie van 4,3 op één miljoen personen zou dit 73 extra patiënten in Nederland per jaar betekenen. Er is geen prevalent cohort in Nederland omdat deze patiënten al zijn behandeld door een early acces programme. De Nederlandse Kanker Registratie (NKR) becijfert dat in 2019 241 patiënten uveamelanoom hebben gekregen. N.b. van de jaren 2020 en 2021 zijn de cijfers nog niet compleet (1). Ongeveer 50% van de uveamelanoom patiënten ontwikkelt op termijn metastasen. Er vanuit gaande dat dit door de jaren heen gelijk is, kan worden gesteld dat op jaarbasis 120 patiënten metastaten ontwikkelt. Ongeveer 50% van de Kaukasische bevolking heeft het HLA type A*02:01, voor wie de behandeling met Kimmtrak is geïndiceerd (3). Dat geldt derhalve voor 60 patiënten. Uit de klinische praktijk blijkt dat van deze groep patiënten ongeveer 25% niet fit genoeg (meer) is om behandeling met Kimmtrak te ontvangen (4). Er wordt daarom uitgegaan van een realistisch patiëntvolume van 45 patiënten per jaar. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement overeengekomen is. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks