Teplizumab Geneesmiddel 08 december 2020 Uitgebreide indicatie To delay both the onset of Stage 3 type 1 diabetes (T1D) and the progression of Stage 3 T1D Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Teplizumab Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Diabetes Uitgebreide indicatie To delay both the onset of Stage 3 type 1 diabetes (T1D) and the progression of Stage 3 T1D Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Tzield Fabrikant Sanofi Portfoliohouder Sanofi Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Gehumaniseerd anti-CD3 monoclonaal antilichaam Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2025 Verwachte registratie Februari 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Goedgekeurd door de FDA. Voor Nederland in eerste instantie focus op patiënten stage 2 om progressie naar stage 3 te voorkomen. Verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting. Had voorheen PRIME-status, maar wordt nu niet meer in PRIME-overzicht getoond. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen alternatieve behandelopties beschikbaar. Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er is aangetoond dat deze anti-C3 behandeling het ontstaan van DM1 vertraagd. Er moet echter wel een screeningsprogramma zijn om patiënten op te sporen met stage 2 ziekte voordat stage 3 DM1 ontstaat. In Nederland hebben wij geen dergelijk screeningsprogramma. Er zijn veel redenen waarom er niet wordt gescreend in Nederland. Er zijn ook argumenten voor te bedenken, zoals het voorkomen van keto-acidose. Dat werkt echter niet als je de screening nu beperkt tot eerstegraads verwanten van patiënten die al DM1 hebben. Bij deze gezinsleden is het bewustzijn al dermate hoog dat deze vrijwel nooit een diabetische ketoacidose ontwikkelen. Dan zou algehele bevolkingsscreening nodig zijn. Daarnaast wordt er weinig winst behaalt doordat het geneesmiddel de bètacelproductie afremt, maar niet stopt. Hierdoor wordt manifestatie van DM1 enkel vertraagd, maar dient er alsnog behandeld te worden. Sanofi zet echter zeer sterk in op screening, daarin bijgestaan door het EU-consortium INODIA en enkele nationale organisaties van kinderartsen. Dat zou kunnen leiden tot een zekere pull vanuit de markt. Er wordt voorlopig niet verwacht dat deze behandeling wordt ingezet in Nederland. Behandelduur Gemiddeld 2 week/weken Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Afhankelijk van lichaamsoppervlakte Bronnen NCT01030861; Expertopinie Aanvullende opmerkingen Intraveneuze infusies met teplizumab gedurende 14 opeenvolgende dagen. Elke infusie duurt ongeveer 30 minuten en wordt gevolgd door een observatieperiode van 2 uur. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIPdatabank; https://www.nivel.nl/nl/publicatie/diabetes-mellitus-nederland-prevalentie-en-incidentie-heden-verleden-en-toekomst Aanvullende opmerkingen In 2019 waren er naar schatting ruim 1,1 miljoen patiënten met diabetes mellitus bekend in de Nederlandse huisartsenpraktijken (prevalentie): 109.100 (10%) patiënten met type 1 diabetes en 1.028.700 (90%) patiënten met type 2 diabetes. Beide typen diabetes komen vaker voor bij mannen dan bij vrouwen. Puur op basis van de te verwachten demografische ontwikkeling van de Nederlandse populatie, ligt de incidentie van diabetes type 1 tot 2040 rond de 3.600 tot 3.800 nieuwe patiënten per jaar. Eerstegraads familieleden tussen de 8 en 45 jaar en tweedegraads familieleden tussen de 8 en 20 jaar komen in aanmerking, wanneer bevestigd is dat zij tenminste twee diabetes auto-antibodies hebben. Het is nog onduidelijk hoe groot deze preventief te behandelende groep is. Er wordt voorlopig niet verwacht dat deze behandeling ingezet zal worden in Nederland. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen https://seekingalpha.com/article/4397779-provention-bio-see-meaningful-upside-teplizumab-hits-market Aanvullende opmerkingen In bovenstaande press-release wordt een prijs van $100,000 in de Verenigde Staten genoemd. Ten opzichte van de lijstprijs in de Verenigde Staten zal naar verwachting de Nederlandse lijstprijs lager zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen