Teplizumab Medicine 08 December 2020 Extended indication To delay both the onset of Stage 3 type 1 diabetes (T1D) and the progression of Stage 3 T1D Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Teplizumab Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Diabetes Extended indication To delay both the onset of Stage 3 type 1 diabetes (T1D) and the progression of Stage 3 T1D Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Tzield Manufacturer Sanofi Portfolio holder Sanofi Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Gehumaniseerd anti-CD3 monoclonaal antilichaam Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date January 2025 Expected Registration February 2026 Orphan drug No Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Goedgekeurd door de FDA. Voor Nederland in eerste instantie focus op patiënten stage 2 om progressie naar stage 3 te voorkomen. Verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting. Had voorheen PRIME-status, maar wordt nu niet meer in PRIME-overzicht getoond. Therapeutic value Current treatment options Geen alternatieve behandelopties beschikbaar. Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er is aangetoond dat deze anti-C3 behandeling het ontstaan van DM1 vertraagd. Er moet echter wel een screeningsprogramma zijn om patiënten op te sporen met stage 2 ziekte voordat stage 3 DM1 ontstaat. In Nederland hebben wij geen dergelijk screeningsprogramma. Er zijn veel redenen waarom er niet wordt gescreend in Nederland. Er zijn ook argumenten voor te bedenken, zoals het voorkomen van keto-acidose. Dat werkt echter niet als je de screening nu beperkt tot eerstegraads verwanten van patiënten die al DM1 hebben. Bij deze gezinsleden is het bewustzijn al dermate hoog dat deze vrijwel nooit een diabetische ketoacidose ontwikkelen. Dan zou algehele bevolkingsscreening nodig zijn. Daarnaast wordt er weinig winst behaalt doordat het geneesmiddel de bètacelproductie afremt, maar niet stopt. Hierdoor wordt manifestatie van DM1 enkel vertraagd, maar dient er alsnog behandeld te worden. Sanofi zet echter zeer sterk in op screening, daarin bijgestaan door het EU-consortium INODIA en enkele nationale organisaties van kinderartsen. Dat zou kunnen leiden tot een zekere pull vanuit de markt. Er wordt voorlopig niet verwacht dat deze behandeling wordt ingezet in Nederland. Duration of treatment Average 2 week / weeks Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration Afhankelijk van lichaamsoppervlakte References NCT01030861; Expertopinie Additional remarks Intraveneuze infusies met teplizumab gedurende 14 opeenvolgende dagen. Elke infusie duurt ongeveer 30 minuten en wordt gevolgd door een observatieperiode van 2 uur. Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References GIPdatabank; https://www.nivel.nl/nl/publicatie/diabetes-mellitus-nederland-prevalentie-en-incidentie-heden-verleden-en-toekomst Additional remarks In 2019 waren er naar schatting ruim 1,1 miljoen patiënten met diabetes mellitus bekend in de Nederlandse huisartsenpraktijken (prevalentie): 109.100 (10%) patiënten met type 1 diabetes en 1.028.700 (90%) patiënten met type 2 diabetes. Beide typen diabetes komen vaker voor bij mannen dan bij vrouwen. Puur op basis van de te verwachten demografische ontwikkeling van de Nederlandse populatie, ligt de incidentie van diabetes type 1 tot 2040 rond de 3.600 tot 3.800 nieuwe patiënten per jaar. Eerstegraads familieleden tussen de 8 en 45 jaar en tweedegraads familieleden tussen de 8 en 20 jaar komen in aanmerking, wanneer bevestigd is dat zij tenminste twee diabetes auto-antibodies hebben. Het is nog onduidelijk hoe groot deze preventief te behandelende groep is. Er wordt voorlopig niet verwacht dat deze behandeling ingezet zal worden in Nederland. Expected cost per patient per year Cost References https://seekingalpha.com/article/4397779-provention-bio-see-meaningful-upside-teplizumab-hits-market Additional remarks In bovenstaande press-release wordt een prijs van $100,000 in de Verenigde Staten genoemd. Ten opzichte van de lijstprijs in de Verenigde Staten zal naar verwachting de Nederlandse lijstprijs lager zijn. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks