Teplizumab Medicine 08 December 2020 Extended indication Teizeild is indicated to delay the onset of stage 3 type 1 diabetes in adult and paediatric patients 8 years of age and older with stage 2 T1D. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Positive CHMP opinion Product Active substance Teplizumab Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Diabetes Extended indication Teizeild is indicated to delay the onset of stage 3 type 1 diabetes in adult and paediatric patients 8 years of age and older with stage 2 T1D. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Teizield Manufacturer Sanofi Portfolio holder Sanofi Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Gehumaniseerd anti-CD3 monoclonaal antilichaam Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date January 2025 Expected Registration January 2026 Orphan drug No Registration phase Positive CHMP opinion Reimbursement Medicine sluice Sluice candidate Additional remarks Goedgekeurd door de FDA. Positieve CHMP-opinie in november 2025. Therapeutic value Current treatment options Geen alternatieve behandelopties beschikbaar. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er is aangetoond dat deze anti-C3 behandeling het ontstaan van DM1 vertraagd. Er moet echter wel een screeningsprogramma zijn om patiënten op te sporen met stage 2 ziekte voordat stage 3 DM1 ontstaat. In Nederland hebben wij geen dergelijk screeningsprogramma. Sanofi zet wel in op screening, daarin bijgestaan door het EU-consortium INODIA en enkele nationale organisaties van kinderartsen. Dat zou kunnen leiden tot een zekere pull vanuit de markt. Er wordt voorlopig niet verwacht dat deze behandeling wordt ingezet in Nederland. Duration of treatment Average 2 week / weeks Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration Afhankelijk van lichaamsoppervlakte References NCT01030861; Expertopinie Additional remarks Intraveneuze infusies met teplizumab gedurende 14 opeenvolgende dagen. Elke infusie duurt ongeveer 30 minuten en wordt gevolgd door een observatieperiode van 2 uur. Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References GIPdatabank; https://www.nivel.nl/nl/publicatie/diabetes-mellitus-nederland-prevalentie-en-incidentie-heden-verleden-en-toekomst Additional remarks In 2019 waren er naar schatting ruim 1,1 miljoen patiënten met diabetes mellitus bekend in de Nederlandse huisartsenpraktijken (prevalentie): 109.100 (10%) patiënten met type 1 diabetes en 1.028.700 (90%) patiënten met type 2 diabetes. Beide typen diabetes komen vaker voor bij mannen dan bij vrouwen. Puur op basis van de te verwachten demografische ontwikkeling van de Nederlandse populatie, ligt de incidentie van diabetes type 1 tot 2040 rond de 3.600 tot 3.800 nieuwe patiënten per jaar. Eerstegraads familieleden tussen de 8 en 45 jaar en tweedegraads familieleden tussen de 8 en 20 jaar komen in aanmerking, wanneer bevestigd is dat zij tenminste twee diabetes auto-antibodies hebben. Het is nog onduidelijk hoe groot deze preventief te behandelende groep is. Er wordt voorlopig niet verwacht dat deze behandeling ingezet zal worden in Nederland. Expected cost per patient per year Cost References https://seekingalpha.com/article/4397779-provention-bio-see-meaningful-upside-teplizumab-hits-market Additional remarks In bovenstaande press-release wordt een prijs van $100,000 in de Verenigde Staten genoemd. Ten opzichte van de lijstprijs in de Verenigde Staten zal naar verwachting de Nederlandse lijstprijs lager zijn. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks