Teplizumab Geneesmiddel 08 december 2020 Uitgebreide indicatie To prevent or delay the onset of type 1 diabetes (T1D) in relatives determined to be at very high risk for developing T1D aged 8 years and older. Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Teplizumab Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Diabetes Uitgebreide indicatie To prevent or delay the onset of type 1 diabetes (T1D) in relatives determined to be at very high risk for developing T1D aged 8 years and older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Provention bio Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CD3 antigen inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De verwachting is dat immuuntherapie niet effectief zal zijn bij het behandelen van diabetes type 1. Indien patiënten preventief behandeld zullen worden, betekent dit dat gezonde jonge patiënten met een geneesmiddel behandeld worden dat mogelijk bijwerkingen kan hebben. Behandelduur Gemiddeld 2 week/weken Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT01030861 Aanvullende opmerkingen Intravenous infusions of teplizumab given for 14 consecutive days. Each infusion takes about 30 minutes and is followed by a 2 hour observation period. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIPdatabank; Aanvullende opmerkingen Totaal aantal gebruikers van diabetesmiddelen in 2016 was 814.714. 10% hiervan heeft diabetes type 1 dus het aantal patiënten in Nederland bedraagt ongeveer 80.000. De incidentie zal naar waarschijnlijkheid maximaal 2.000 patiënten bedragen. Eerstegraads familieleden tussen de 8 jaar-45 jaar en tweedegraads familieleden tussen de 8 jaar-20 jaar komen in aanmerking, wanneer bevestigd is dat zij ten minste twee diabetes autoantibodies hebben. Er wordt voorlopig niet verwacht dat deze behandeling ingezet zal worden in Nederland. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen