Teplizumab Geneesmiddel 08 december 2020 Uitgebreide indicatie Treatment of Stage 2 Type 1 Diabetes (T1D) in adults and pediatric people aged 8 years and older (to delay onset to stage 3). Treatment of Stage 3 Type 1 Diabetes (T1D) in adults and pediatric people aged between 8 and 17 years. Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Teplizumab Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Diabetes Uitgebreide indicatie Treatment of Stage 2 Type 1 Diabetes (T1D) in adults and pediatric people aged 8 years and older (to delay onset to stage 3). Treatment of Stage 3 Type 1 Diabetes (T1D) in adults and pediatric people aged between 8 and 17 years. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Tzield Fabrikant Sanofi Portfoliohouder Sanofi Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen humanized anti-CD3 monoclonal antibody Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Nee Indieningsdatum December 2024 Verwachte registratie Oktober 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Inmiddels goedgekeurd door de FDA. Voor Nederland in eerste instantie focus op patiënten stage 2 om progressie naar stage 3 te voorkomen. Fabrikant heeft aangegeven dat de verwachte indiening in december 2024 zal zijn. Uitgaande van een versnelde beoordeling op basis van de PRIME designation kan een registratie in oktober 2025 verwacht worden. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er is aangetoond dat deze anti-C3 behandeling het ontstaan van DM1 vertraagd. Er moet echter wel een screeningsprogramma zijn om patiënten op te sporen met stage 2 ziekte voordat stage 3 DM1 ontstaat. In Nederland hebben wij zo een screeningsprogramma niet. Daarnaast wordt er weinig winst behaalt doordat het geneesmiddel de bètacel productie afremt, maar niet stopt. Hierdoor wordt manifestatie van DM1 enkel vertraagd, maar dient er alsnog behandeld te worden. Er wordt daardoor geen plek verwacht in de behandeling in Nederland. Behandelduur Gemiddeld 2 week/weken Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening depends on body surface area Bronnen NCT01030861 Aanvullende opmerkingen Intravenous infusions of teplizumab given for 14 consecutive days. Each infusion takes about 30 minutes and is followed by a 2 hour observation period. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIPdatabank; https://www.nivel.nl/nl/publicatie/diabetes-mellitus-nederland-prevalentie-en-incidentie-heden-verleden-en-toekomst Aanvullende opmerkingen In 2019 waren er naar schatting ruim 1,1 miljoen patiënten met diabetes mellitus bekend in de Nederlandse huisartsenpraktijken (prevalentie): 109.100 (10%) patiënten met type 1 diabetes en 1.028.700 (90%) patiënten met type 2 diabetes. Beide typen diabetes komen vaker voor bij mannen dan bij vrouwen. Puur op basis van de te verwachten demografische ontwikkeling van de Nederlandse populatie, ligt de incidentie van diabetes type 1 tot 2040 rond de 3.600 tot 3.800 nieuwe patiënten per jaar. Eerstegraads familieleden tussen de 8 en 45 jaar en tweedegraads familieleden tussen de 8 en 20 jaar komen in aanmerking, wanneer bevestigd is dat zij tenminste twee diabetes auto-antibodies hebben. Het is nog onduidelijk hoe groot deze preventief te behandelende groep is. Er wordt voorlopig niet verwacht dat deze behandeling ingezet zal worden in Nederland. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen https://seekingalpha.com/article/4397779-provention-bio-see-meaningful-upside-teplizumab-hits-market Aanvullende opmerkingen In bovenstaande press-release wordt een prijs van $100,000 in de Verenigde Staten genoemd. Ten opzichte van de lijstprijs in de Verenigde Staten zal naar verwachting de Nederlandse lijstprijs lager zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen