Teprotumumab Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Tepezza is indicated in adults for the treatment of moderate to severe thyroid eye disease (TED). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 752,673,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Teprotumumab Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Tepezza is indicated in adults for the treatment of moderate to severe thyroid eye disease (TED). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Tepezza Fabrikant Amgen Portfoliohouder Amgen Werkingsmechanisme Immunosuppressie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Het oogziekenhuis van Rotterdam, Erasmus MC, AUMC, LUMC Aanvullende opmerkingen Amgen heeft Horizon Therapeutics overgenomen. Human IgG1k monoclonaal antilichaam gericht tegen insulin-like growth factor-1 receptor (IGF-1R). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum April 2024 Verwachte registratie Juni 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Opgenomen in de sluis Aanvullende opmerkingen In juli 2025 in de sluis geplaatst voor zover verstrekt in het kader van geneeskundige behandelingen. Teprotumumab is een nieuw intramuraal geneesmiddel waarvoor op 29 juni 2025 een handelsvergunning is afgegeven door Europese Commissie voor de behandeling van matige tot ernstige Gravesʼ orbitopathie (TED, Thyroid Eye Disease) bij volwassenen. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Thyroid Eye Disease (TED) is een relatief nieuwe ziekte. 90% van de patiënten hebben Graves Orbitopathie (GO), de overige patiënten niet. In de American Thyroid Association (ATA) and European Thyroid Association (ETA) consensus statement uit 2022 wordt teporotumumab als de voorkeurstherapie geadviseerd voor de behandeling van actieve matig-ernstige TED met significante proptosis en/of diplopie. Intraveneuze glucocorticoïd (IVGC) therapie is de voorkeursbehandeling voor actieve matig-ernstige TED wanneer de ziekteactiviteit (CAS) het prominente kenmerk is en in afwezigheid van significante proptose. Teprotumumab kan in dit laatste geval als tweedelijns therapie worden ingezet. Matig tot ernstige actieve GO dient volgens de Europese richtlijn uit 2021 (European Group on Graves Orbitopathy (EUGOGO), ETA) systemisch behandeld te worden met hoge doseringen intraveneus methylprednisolon eventueel in combinatie met mycofenolaat. Als de respons op de primaire behandeling slecht is en GO nog steeds matig tot ernstig en actief is, kan teprotumumab als een tweedelijnsbehandelingen worden overwogen. In deze richtlijn wordt aangegeven dat de tweedelijns positie gebaseerd is op de in 2021 beschikbare studies en dat men in afwachting was van aanvullende studies. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de fase 3 OPTIC-studie hadden patiënten met actieve TED die behandeld werden met teprotumumab betere resultaten met betrekking tot proptosis, Clinical Activity Score (CAS), diplopia en kwaliteit van leven dan placebo. In de extensie van deze studie (de OPTIC-X) bleek het middel net zo effectief bij patiënten die later in hun ziekte werden behandeld. In een fase 4-studie verbeterde teprotumumab significant de proptosis in vergelijking met placebo bij patiënten die langduriger en met lage inflammatie TED hebben. Er zijn echter nog geen vergelijkbare studies ten opzichte van glucocorticoïden. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken Dosis per toediening 10 tot 20mg/kg Bronnen NCT03298867; NCT03461211; Smith et al. N Engl J Med 2017; 376:1748-1761; Fabrikant Aanvullende opmerkingen De dosering is gebaseerd op het lichaamsgewicht van de patiënt en het eerste infuus start met 10mg/kg en 20mg/kg voor infuus twee tot en met acht. Teprotumumab komt beschikbaar in een vial van 500mg, wat betekent dat het aantal benodigde vials afhankelijk is van het gewicht van de patiënt. Totale behandelduur is 24 weken: een keer per drie weken een infuus en dat acht maal in totaal. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 5,638 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Perros et al. Orphanet J Rare Dis. 2017; CBS. Aanvullende opmerkingen De prevalentie van matig-ernstige Graves’ orbitopathie (GO) in Europa wordt geschat op 2,96 per 10.000. Dit komt uit op 5.348 patiënten in Nederland. De incidentie in Europa wordt geschat op 0,161 per 10.000. Dit betekent dat er per jaar 290 nieuwe patiënten in Nederland bij komen. In het eerste jaar van introductie zullen er dus 5.348+290=5.638 patiënten zijn die in aanmerking komen voor teprotumumab. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 133,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.fiercepharma.com/marketing/horizon-bulks-up-salesforce-ahead-750m-inflammatory-eye-drug-launch. Aanvullende opmerkingen Analisten schatten in dat een behandeling met Tepezza in de Verenigde Staten $150,000 zal kosten per patiënt. Dit is omgerekend €133.500. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 752,673,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen