Tiomolibdate choline Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Wilson disease in symptomatic adults and adolescents under 12 years old. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Tiomolibdate choline Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Wilson disease in symptomatic adults and adolescents under 12 years old. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Libcuva Fabrikant Alexion Portfoliohouder Alexion Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen ALXN1840 is the first targeted de-coppering therapy that selectively and tightly binds to, and removes, copper from the body’s tissues and blood. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2026 Verwachte registratie 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Standard of Care (SoC): trientine, Cufence, Cufior, D-penicillamine, zinc, or a combination of these medicines. Het behandeldoel bij de ziekte van Wilson bestaat uit het verwijderen van overtollig koper uit het lichaam (‘de-coppering’/ontkopering) en voorkomen van verdere koper accumulatie in het lichaam (onderhoudsbehandeling). Er is een onderscheid tussen symptomatische behandeling en onderhoudsbehandeling. De behandeling is levenslang, tenzij een levertransplantatie wordt uitgevoerd. Levertransplantatie is de enige effectieve behandeling voor patiënten met acuut leverfalen die niet reageren op de klassieke behandeling. Medicamenteuze behandeling van de ziekte van Wilson bestaat uit chelatie (ontkopering) en onderhoudsbehandeling met zinktherapie. D-penicillamine is het chelatie medicament van de eerste keus. Indien intolerant op D-penicillamine komt triëntine (Cufence, Cufior and triëntine) in aanmerking als tweede keus behandeling. Het huidige alternatief is zinksulfaat en is weliswaar effectief, maar vooral in de onderhoudsfase en niet zo zeer in de eerste inductie/chelatie fase. Een optimale behandeling van de ziekte van Wilson geeft een betere kwaliteit van leven en voorkomt een levertransplantatie. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing ALXN1840 is onderzocht in een fase 3 studie (FoCus) waarin de effectiviteit en veiligheid van ALXN1840 geëvalueerd werd in patiënten met Wilson disease van 12 jaar en ouder. Het primaire eindpunt was koperstapeling. Er werd een statistisch significant verschil gevonden ten opzichte van de standard of care. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening onbekend Bronnen Press release https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2021/alxn1840-wilson-phase-iii-met-primary-endpoint.html Pakketadviezen Cufior and Cufence NCT05047523 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 128 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Zorginstituut pakketadvies Cuprior budget impact(1); Expertopinie op basis van incidentiecijfers(2); Aanvullende opmerkingen Prevalentieschatting van de ziekte van Wilson ligt tussen de 1 op de 30.000 en 1 op de 50.000 personen. Het Zorginstituut gaat in deze budgetimpact analyse uit van een prevalentie van 1 op de 40.000 personen in Nederland. Doordat de klinische presentatie van de ziekte van Wilson erg varieert kan de diagnose echter worden gemist. In een realistisch scenario neemt het Zorginstituut aan dat 46% van het theoretisch verwachte aantal patiënten gediagnosticeerd zijn. Uitgaand van een inwoneraantal van 17 miljoen wordt een aantal van 425 prevalente patiënten verwacht in Nederland, waarvan 196 gediagnosticeerd. Een maximum scenario gaat ervan uit dat alle prevalente patiënten gediagnosticeerd zijn. Incidentieschattingen van de ziekte van Wilson liggen rond de 1 op de 75.000. Uitgaand van het aantal geboortes in 2018 (168.525), worden er naar verwachting jaarlijks 2 kinderen met de ziekte van Wilson geboren. Er wordt in de budgetimpact analyse echter aangenomen dat het aantal incidente patiënten gelijk is aan het aantal patiënten dat sterft. Daardoor blijven de patiënt aantallen stabiel gedurende de drie jaar van de budgetimpact analyse. Er is weinig informatie beschikbaar over de verdeling van patiënten over de verschillende behandelopties. Verwacht wordt dat 30% van de gediagnosticeerde patiënten symptomatische ‘de-coppering’ behandeling ontvangt met D-penicillamine. Dit betekent dat er uiteindelijk 128 patiënten in aanmerking zullen komen als er ook op de lange termijn een meerwaarde voor de patiënt is (1). Mogelijk zal het de komende jaren echter nog met name ingezet worden bij nieuwe patiënten als snelle initiële behandeling gezien de meerwaarde op lange termijn nog niet bekend is. In dat geval komen er in de eerste jaren 4 tot 12 patiënten in aanmerking (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Fabrikant geeft aan dat de kosten nog onbekend zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Nog geen informatie beschikbaar. Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen