Toripalimab Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Toripalimab combined with cisplatin and gemcitabine for the first-line treatment of patients with locally recurrent or metastatic nasopharyngeal carcinoma (“NPC”) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 2.720.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Toripalimab Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Toripalimab combined with cisplatin and gemcitabine for the first-line treatment of patients with locally recurrent or metastatic nasopharyngeal carcinoma (“NPC”) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Shanghai Junshi Portfoliohouder Shanghai Junshi Werkingsmechanisme PD-1/PD-L1 remmer Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2022 Verwachte registratie Januari 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de interim PFS analyse werd een verbetering van de PFS gezien in de toripalimab arm vergeleken met de placebo arm: een mediane PFS van 11,7 versus 8,0 maanden, hazard ratio (HR) = 0,52 (95% confidence interval (CI): 0.36–0.74), P = 0.0003 (1). De studie is echter in China uitgevoerd en het is nog de vraag of dit ook representatief is voor de Europese bevolking. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken Dosis per toediening 240 mg Bronnen NCT03581786, NCT02915432; Nature Medicine volume 27, pages 1536–1543 (2021) (1); Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 68 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR 2020 (1) Aanvullende opmerkingen In 2020 waren er 68 patiënten met NPC (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 30.000,00 - 50.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GIP databank Aanvullende opmerkingen Mogelijk vergelijkbaar met andere PD1 remmers Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2.720.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Meedere fase 3 studies (zie AdisInsight), nu momenteel 3 indicaties opgenomen hiervan op de Horizonscan (NSCLC, NPC en ESCC) Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen