Tovorafenib Geneesmiddel 03 December 2024 Uitgebreide indicatie Tovorafenib monotherapy for second line or later treatment of relapsed or refractory BRAF-altered low-grade glioma in infants and toddlers from 6 months, children, adolescents and adults up to 25 years of age. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Tovorafenib Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Onbekend Uitgebreide indicatie Tovorafenib monotherapy for second line or later treatment of relapsed or refractory BRAF-altered low-grade glioma in infants and toddlers from 6 months, children, adolescents and adults up to 25 years of age. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ojemda Fabrikant Day One Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Day One. Kinaseremmer. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Mediaan 15.8 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 380 mg/m2 (max. 600 mg) Bronnen NCT04775485 (FIREFLY-1) (1); Kilburn et al. Nat Med. 2024 (2). Aanvullende opmerkingen The recommended dosage of OJEMDA based on body surface area (BSA) is 380mg/m2 orally once weekly (the maximum recommended dosage is 600mg orally once weekly) with or without food. Median duration of treatment was 15,8 months (2). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Prinses Máxima Centrum (1). Aanvullende opmerkingen In Nederland krijgen elk jaar ongeveer 40 kinderen een laaggradig glioom (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 640,309.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Drugs.com (1) Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten kosten 16 tabletten van 100mg $35,723 (1). Omgerekend is dit ongeveer €32.672, maar dit getal kan lager uitvallen omdat medicijnen doorgaans duurder zijn in de Verenigde Staten. Uitgaande van een mediane behandelduur van 15,8 maanden en een wekelijkse toediening van 600mg kan een schatting gemaakt worden van €640.309 per patiënt per jaar (€32.672/16∗6∗52,18). Hierbij is nog geen rekening gehouden met een eventueel stapeleffect in verband met de behandelduur die langer dan een jaar duurt. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen