Tovorafenib Medicine 03 December 2024 Extended indication Ojemda is indicated as monotherapy for the treatment of patients 6 months of age and older with paediatric low‑grade glioma (LGG) harbouring a BRAF fusion or rearrangement, or BRAF V600 mutation, who have progressed after one or more prior systemic therapies. Therapeutic value Possible added value Total cost € 8,124,400.00 Registration phase Registered Product Active substance Tovorafenib Domain Oncology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Brain cancer Extended indication Ojemda is indicated as monotherapy for the treatment of patients 6 months of age and older with paediatric low‑grade glioma (LGG) harbouring a BRAF fusion or rearrangement, or BRAF V600 mutation, who have progressed after one or more prior systemic therapies. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Ojemda Manufacturer Ipsen Portfolio holder Ipsen Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks RAF inhibitor, twee toedieningsvormen: filmomhulde tabletten en een poeder voor orale suspensie (vloeistof) Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date March 2025 Expected Registration April 2026 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Included in the sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in februari 2026. Therapeutic value Current treatment options De behandeling van pediatrische laaggradige gliomen is afhankelijk van locatie en grootte van glioom. Indien mogelijk vindt complete chirurgische resectie plaats. Echter, soms is resectie niet mogeljk of is incomplete resectie de enige optie. In dat geval kan een therapeutische behandeling nodig zijn (40% van de gevallen). Voor patienten met een BRAF V600E mutatie is dabrafenib/trametinib dan eerste keus. Voor patienten met een BRAF fusion of rearrangement is op dit moment geen gerichte behandeling beschikbaar (wel is deelname aan een studie een optie). Tovorafenib is een nieuwe behandelmogelijkheid voor patienten die met een BRAF fusie, rearrangement of BRAF V600 mutatie die niet meer reageren op andere systemische terapie. Voor patienten met een BRAFV600 is dabrafenib/trametinib geregistreerd. Tovarafenib kan worden ingezet indien een patient resistentie ontwikkeld of teveel toxiciteit ervaart bij behandeling met dabrafenib en trametinib. Voor patienten met een BRAF fusie of rearrangement wordt nu veelal chemotherapie ingezet. Tevens wordt in sommige gevallen trametinib gebruikt. Dit is echter niet geregistreerd en wordt op compassionate use basis ingezet. Tovorafenib kan bij deze patienten ingezet worden als chemotherapie of trametinib niet meer effectief is of niet wordt verdragen. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Median 15.8 month / months Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration 380mg/m2 (maximaal 600mg) References NCT04775485 (FIREFLY-1) (1); Kilburn et al. Nat Med. 2024 (2). Additional remarks De aanbevolen dosering van OJEMDA is gebaseerd op basis van het lichaamsoppervlak (BSA) 380mg/m² oraal, eenmaal per week (de maximale aanbevolen dosering is 600mg oraal, eenmaal per week), met of zonder voedsel. De mediane behandelingsduur was 15,8 maanden (2). Expected patient volume per year Patient volume < 19 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Declaratiedata (1); Ryall et al. Cancer Cell. 2021 (2). Additional remarks In 2024 waren er 37 gebruikers van bevacizumab voor recidief of refractair pediatrisch LGG (1). Bij 52% van de patiënten met een pediatrisch LGG komt een BRAF fusie of een BRAF V600 mutatie voor (2). Er komen maximaal 19 patiënten in aanmerking voor deze indicatie. Expected cost per patient per year Cost € < 427,600.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Drugs.com. Geraadpl. op 1 april 2026 (1); ECB wisselkoers van 31 maart 2026 (2). Additional remarks De prijs van 24 tabletten van 100 mg is in de Verenigde Staten $37.812,89, oftewel $1.575,54 per tablet van 100 mg (1). Omgerekend is dit €1.370,27 (2). Bij een maximale dosering is wekelijks zes keer een tablet van 100 mg nodig. Dit is €427.524,41 per patiënt per jaar. Potential total cost per year Total cost € 8,124,400.00 Total cost for sluice Additional remarks Hierbij is nog geen rekening gehouden met een stapeleffect in verband met de behandelduur die langer dan een jaar is. Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks