Volanesorsen Medicine 10 December 2019 Extended indication Familial Partial Lipodystrophy Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 6,750,000.00 Registration phase No registration expected Product Active substance Volanesorsen Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Metabolic diseases Extended indication Familial Partial Lipodystrophy Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Waylivra Manufacturer Sobi Portfolio holder Mechanism of action Antisense oligonucleotide Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date Expected Registration Orphan drug Yes Registration phase No registration expected Reimbursement Medicine sluice Additional remarks De fabrikant geeft aan dat voor deze indicatie geen registratie aanvraag gedaan zal worden. Therapeutic value Current treatment options Metreleptin Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de lopende BROADEN studie is een statistisch significante verlaging van 88% in triglycerideniveaus na 3 maanden in vergelijking met 22% vermindering placebo (primair eindpunt, p <0,001) gevonden. Ook werd een statistisch significante afname van 51,9% in levervet (placebogroep toename van 1,5% (p = 0,004) aangetoond. De meest voorkomende bijwerking is trombopenie. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration 300mg References NCT02527343 https://www.globenewswire.com/news-release/2019/08/06/1897921/0/en/Akcea-and-Ionis-Report-Top-line-Results-from-the-BROADEN-Study-with-WAYLIVRA-volanesorsen-in-Patients-with-Familial-Partial-Lipodystrophy.html Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 40 - 80 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References EMA, Chiquette et al., Diabetes Metab Syndr Obes. 2017; 10: 375–383. doi: 10.2147/DMSO.S130810 Additional remarks Op basis van eerdere inschattingen bij Metreleptin is de verwachting dat er ongeveer per academisch centrum 5-10 patiënten met partiële lipodystrofie bekend zijn. Dit zou neerkomen op 40-80 patiënten in Nederland. Het patiëntvolume zal mogelijk anders kunnen zijn door de uiteindelijke richtlijn. Expected cost per patient per year Cost € 75,000.00 - 150,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Meerkosten; er is momenteel geen behandeling beschikbaar. Kosten zijn waarschijnlijk hoog als er wordt gekeken naar de kosten van andere antisense therapieën (bijvoorbeeld nusinersen). Gezien de ‘rare-disease’ indicatie: geschatte range €75.000-€150.000 per jaar. Additional remarks Potential total cost per year Total cost € 6,750,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Hypertriglyceridaemia References Adis Insight Additional remarks Other information Additional remarks