Vorasidenib Geneesmiddel 04 June 2024 Uitgebreide indicatie Voranigo as monotherapy is indicated for the treatment of recurrent or residual predominantly non enhancing Grade 2 astrocytoma or oligodendroglioma with an IDH1 R132 or IDH2 R172 mutation in adult and adolescent patients aged 12 years and older and weighing at least 40 kg who only had surgical intervention and are not in immediate need of radiotherapy or chemotherapy. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 3,156,075.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Vorasidenib Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hersenkanker Uitgebreide indicatie Voranigo as monotherapy is indicated for the treatment of recurrent or residual predominantly non enhancing Grade 2 astrocytoma or oligodendroglioma with an IDH1 R132 or IDH2 R172 mutation in adult and adolescent patients aged 12 years and older and weighing at least 40 kg who only had surgical intervention and are not in immediate need of radiotherapy or chemotherapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Voranigo Fabrikant Servier Portfoliohouder Servier Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Filmomhulde tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2024 Verwachte registratie Maart 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Watch-and-wait Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De PFS was significant beter in de vorasidenib groep vergeleken met de placebogroep (mediane progressie-vrije overleving, 27,7 maanden versus 11,1 maanden; hazard ratio voor ziekteprogressie of overlijden, 0.39; 95% confidence interval [CI], 0.27 to 0.56; P<0.001). Behandelduur Gemiddeld 22 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 40 mg Bronnen https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2304194 Aanvullende opmerkingen De behandelresultaten voldoen aan de PASKWIL criteria 2024 voor palliatieve behandeling. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 23 - 26 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen IKNL/DBTR geraadpleegd Mei 2024, Van der Vaart 2024 (https://doi.org/10.1158/1078-0432.CCR-24-0901), expertopinie, Aanvullende opmerkingen De incidentie in 2022 van IDH1/2 gemuteerd oligodendroglioom en astrocytoom graad 2 en 3 bedraagt 129 patiënten (bron IKNL / DBTR 2024) . Hiervan zijn er 87 patiënten met non-enhancing (niet aankleurende) ziekte (van der Vaart 2024) en komen er 29 patiënten niet meteen in aanmerking voor RT/Chemo (IKNL/DBTR 2024). Op basis van expert opinie zal ongeveer 80 tot 90% palliatief behandeld gaan worden met vorasidenib. Verwacht wordt dat de overige patiënten ervoor zullen kiezen in een Watch&Wait beleid te blijven of niet in aanmerking zullen komen. Hiermee ligt het verwachte aantal nieuwe met vorasidenib behandelde patiënten per jaar tussen de 23 en 26 patiënten. Met een mediane behandelduur van 22 maanden (update PSUR) komt dit overeen met een cumulatief totaal van maximaal tussen de 46 en 52 patiënten in behandeling per jaar (gestarte en voorgezette behandeling). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 126,243.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen IKNL/DBTR 2024 Van der Vaart 2024 (https://doi.org/10.1158/1078-0432.CCR-24-0901) Pal'a et al J Neurosurg 133:273–280, 2020 Aanvullende opmerkingen De fabrikant heeft aangegeven dat de Nederlandse lijstprijs bekend is en heeft een inschatting gemaakt van de verwachte kosten per patiënt per jaar. Hier zit ook de PSUR update met een RDI 93,1% in verwerkt. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3,156,075.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen