Vorasidenib Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Voranigo as monotherapy is indicated for the treatment of predominantly non enhancing Grade 2 astrocytoma or oligodendroglioma with an IDH1 R132 or IDH2 R172 mutation in adult and adolescent patients aged 12 years and older and weighing at least 40 kg who only had surgical intervention and are not in immediate need of radiotherapy or chemotherapy. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 3.410.100,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Vorasidenib Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hersenkanker Uitgebreide indicatie Voranigo as monotherapy is indicated for the treatment of predominantly non enhancing Grade 2 astrocytoma or oligodendroglioma with an IDH1 R132 or IDH2 R172 mutation in adult and adolescent patients aged 12 years and older and weighing at least 40 kg who only had surgical intervention and are not in immediate need of radiotherapy or chemotherapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Voranigo Fabrikant Servier Portfoliohouder Servier Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Filmomhulde tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2024 Verwachte registratie September 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Afgewezen Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in juli 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Watch-and-wait Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De PFS was significant beter in de vorasidenib groep vergeleken met de placebogroep (mediane progressie-vrije overleving, 27,7 maanden versus 11,1 maanden; hazard ratio voor ziekteprogressie of overlijden, 0.39; 95% confidence interval [CI], 0.27 to 0.56; P<0.001). Behandelduur Gemiddeld 22 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 40mg Bronnen https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2304194; NCT04164901 Aanvullende opmerkingen De behandelresultaten voldoen aan de PASKWIL criteria voor palliatieve behandeling. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 25 - 28 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen IKNL/DBTR geraadpleegd Januari 2025, Van der Vaart 2024 (https://doi.org/10.1158/1078-0432.CCR-24-0901), expertopinie. Aanvullende opmerkingen De incidentie in 2022 van IDH1/2 gemuteerd oligodendroglioom en astrocytoom graad 2 bedraagt 96 patiënten (bron IKNL / DBTR 2025). Hiervan zijn 82 patiënten met een predominantly non-enhancing (niet aankleurende) ziekte (van der Vaart 2024) en komen er 31 patiënten niet meteen in aanmerking voor RT/Chemo (IKNL/DBTR 2025). Op basis van expert opinie zal ongeveer 80 tot 90% palliatief behandeld gaan worden met vorasidenib. Verwacht wordt dat de overige patiënten ervoor zullen kiezen in een Watch&Wait beleid te blijven of niet in aanmerking zullen komen. Hiermee ligt het verwachte aantal nieuwe met vorasidenib behandelde patiënten per jaar tussen de 25 en 28 patiënten. Met een mediane behandelduur van 22 maanden (update PSUR) komt dit overeen met een cumulatief totaal van maximaal tussen de 50 en 56 patiënten in behandeling per jaar (gestarte en voorgezette behandeling). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 126.300,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen IKNL/DBTR 2025 Van der Vaart 2024 (https://doi.org/10.1158/1078-0432.CCR-24-0901) Pal'a et al J Neurosurg 133:273–280, 2020 Aanvullende opmerkingen De fabrikant heeft aangegeven dat de Nederlandse lijstprijs bekend is en heeft een inschatting gemaakt van de verwachte kosten per patiënt per jaar. Hier zit ook de PSUR update met een RDI 93,1% in verwerkt. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3.410.100,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen