Vosoritide Medicine 08 December 2020 Extended indication Treatment of achondroplasia for children 2 years and older, whose epiphyses are not closed. Therapeutic value No judgement Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Vosoritide Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other metabolism and Endocrinology Extended indication Treatment of achondroplasia for children 2 years and older, whose epiphyses are not closed. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer BioMarin Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Unknown Centre of expertise UMC Utrecht Skeletal Dysplasia unit. Erasmus Rotterdam(Toekomstig). Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date August 2020 Expected Registration September 2021 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Op dit moment is er geen behandeling voor achondroplasia. Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de fase 3 studie (NCT03197766) waarin vosoritide vergeleken werd met placebo was na 52 weken een significante stijging van de jaarlijkse groeisnelheid van 1.57 cm per jaar waargenomen in de vosoritidegroep. De effecten zijn klein, mogelijk zal er meer effect te zien zijn in patiënten met een ernstig ziektebeeld. Het is nog onduidelijk of de behandelde patiënten uiteindelijk op volwassen leeftijd ook significant langer zullen zijn. Duration of treatment Average 14 year / years Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 15µg/kg References NCT03197766; (1) Savariraya R et al., C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med 2019; 381:25-35; Savariraya R et al., A Randomized Controlled Trial of Vosoritide in Children With Achondroplasia. Journal of the Endocrine Society, Volume 4, Issue Supplement_1, April-May 2020, SAT-LB18; Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References orpha.net; fabrikant Additional remarks De incidentie van achondroplasie wordt wereldwijd geschat op ongeveer 1 op de 25.000 levendgeborenen. Dit betekent dat er een prevalente pool van ongeveer 135 patiënten van 0 jaar-17 jaar oud is. De fabrikant verwacht 7 nieuwe patiënten met achondroplasie per jaar in Nederland op basis van een expertopinie. Het aantal ligt mogelijk lager aangezien het geneesmiddel gegeven dient te worden voordat de puberteit start. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Short stature References adisinsight Additional remarks Lopende fase 3 studie. Other information Additional remarks