Xylitol/l-carnitine/glucose Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie End stage renal disease in adults and elderly receiving continuous ambulatory peritoneal dialysis. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Xylitol/l-carnitine/glucose Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig Uitgebreide indicatie End stage renal disease in adults and elderly receiving continuous ambulatory peritoneal dialysis. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam XyloCore/XyloThera Fabrikant Iperboreal Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Intraperitoneaal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Solution for intraperitoneal dialysis Iperboreal Pharma. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2026 Verwachte registratie April 2027 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Glucose gebaseerde regimes Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing ELIXIR (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03994471) is een fase III, open-label, gerandomiseerde gecontroleerde studie die Xylocore®, een innovatieve formulering op basis van xylitol en L-carnitine, vergelijkt met standaard op glucose gebaseerde regimes, bij patiënten met nierfalen die worden behandeld met continue ambulante PD. Xylocore® kan mogelijk helpen de blootstelling aan glucose en de daarmee samenhangende toxiciteit te verminderen, terwijl tegelijkertijd een adequate peritoneale UF- en vochtbalans wordt gewaarborgd. Het primaire doel van de ELIXIR-studie is om de non-inferioriteit van Xylocore® aan te tonen in termen van dialyse-‘adequaatheid’ (dat wil zeggen kt/V ureum). Deze studie loopt nog. Aanvullende studies zullen de mogelijke superioriteit ten opzichte van glucose moeten beoordelen in termen van membraanbehoud, cardiometabool profiel en harde klinische eindpunten, zoals overdracht van PD of cardiovasculaire gebeurtenissen. Het is nog te vroeg voor een conclusie. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03994471 (ELIXIR); Expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen IKNL (1); nierstichting.nl (2); Expertopinie (3). Aanvullende opmerkingen In Nederland hebben ongeveer 16.000 mensen een nierfunctie die zo slecht is dat ze afhankelijk zijn van nierfunctie vervangende therapie, zoals dialyse of een niertransplantatie (1). Elk jaar komen er ongeveer 2.000 patiënten met nierfalen bij. Van de patiënten die dialyseren, is ongeveer 16% afhankelijk van peritoneale dialyse (2,3). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen