Zamtocabtagene autoleucel Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Treatment of adults with large B-cell lymphoma Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 16,750,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Zamtocabtagene autoleucel Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom agressief Uitgebreide indicatie Treatment of adults with large B-cell lymphoma Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Miltenyi Biomedicine Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum Maart 2026 Verwachte registratie April 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Sluiskandidaat Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties De behandeling voor DLBCL bestaat uit chemotherapie in combinatie met een antilichaam tegen CD20, in de derde lijn is CAR-T een optie. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er wordt door de werkgroep verwacht dat dit middel mogelijk een therapeutische meerwaarde heeft. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03870945; NCT04844866; NCT04792489 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR2021(1); Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, Zorginstituut Nederland 2019 (2); Aanvullende opmerkingen De incidentie van DLBCL (en varianten) in Nederland in 2021 was 1.015 patiënten. Ongeveer 40% van de patiënten reageert niet op de eerste lijnsbehandeling. Ongeveer 50% van de patiënten wordt in de tweedelijn behandeld met autologe stamceltransplantatie (2). Voor oudere patiënten met diffuus grootcellig B‑cellymfoom (DLBCL) die niet in aanmerking komen voor stamceltransplantatie, bestaat in de tweedelijns setting (na falen van de eerstelijnsbehandeling, vaak bij primair refractaire ziekte of vroeg recidief) momenteel een duidelijke onvervulde behandelvraag. Dit betreft een patiëntengroep met beperkte therapeutische opties. Een globale schatting van het patiëntvolume in Nederland bedraagt circa 50 patiënten per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 330,000.00 - 340,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen De kosten van een eenmalige infusie van lisocabtagen maraleucel zijn € 338.608,50. Mogelijk dat de kosten van dit product een vergelijkbare prijs zal krijgen gezien het een CAR-T betreft voor eenzelfde indicatiegebied. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 16,750,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen