Ziftomenib Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Ziftomenib monotherapy for second line or later treatment of relapsed/refractory NPM1-mutant acute myeloid leukaemia in adults and elderly who have failed or are ineligible for any approved standard of care therapies, including HSCT. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 21,760,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Ziftomenib Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Ziftomenib monotherapy for second line or later treatment of relapsed/refractory NPM1-mutant acute myeloid leukaemia in adults and elderly who have failed or are ineligible for any approved standard of care therapies, including HSCT. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Komzifti Fabrikant Kura Oncology Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: M=menin-mixed lineage leukemia fusion protein inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Indieningsdatum Juni 2026 Verwachte registratie Juli 2027 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Op dit moment kan er nog niet veel gezegd worden over de data uit de fase 3 studie. Ook revumenib is een menin inhibitor die voor dezelfde indicatie in de nabije toekomst op de markt verwacht wordt. Er wordt door experts veel van dit nieuwe werkingsmechanisme verwacht. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04067336 (KO-MEN-001) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 256 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR 2021 (1); NPM 1 Mutations in AML—The Landscape in 2023. Naman Sharma, Jane L Liesveld. (2) Aanvullende opmerkingen Er waren 853 AML diagnoses in 2021 (1). NPM1 mutaties worden gezien bij ongeveer 30% van gediagnosticeerde AML gevallen (2). Er zouden dan in theorie 256 patiënten in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 85,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen drugs.com/price-guide/komzifti; accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/220305s000lbl.pdf; KO-MEN-001 studie Aanvullende opmerkingen Er is geen Nederlandse lijstprijs bekend. In de Verenigde Staten kost een verpakking van 90 capsules (200mg) $47.382,70. Uitgaande van een dosering van 600mg, kost één toediening $1.579,42. Bij een dagelijkse toediening en behandelduur van 2,2 maanden, komen de totale behandelkosten per patiënt uit op ongeveer $100.000 (ofwel €85.000). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 21,760,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Ja Indicaties off-label gebruik Kinderleukemie Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen