Crizanlizumab Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Preventie van vaso-occlusieve crises bij patiënten met sikkelcelanemie Therapeutische waarde Nog geen oordeel Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Crizanlizumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Preventie van vaso-occlusieve crises bij patiënten met sikkelcelanemie Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Vasodilator Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Anti-P-selectine monoklonaal antilichaam dat zich bindt aan P-selectine op endotheliale cellen en bloedplaatjes en voorkomt daarmee vaso-occlusie. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2019 Verwachte registratie September 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA10). Therapeutische waarde Huidige behandelopties Hydroxyurea, bloedtransfusies Therapeutische waarde Nog geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Crizanlizumab helpt pijnaanvallen te voorkomen. Grofweg halveert het aantal pijnaanvallen met het gebruik van dit middel dat effect is additief op het effect van Hydrea. Het zal dus vooral van toepassing zijn op de patiënten met frequente pijnaanvallen gezien de intraveneuze toediening. Wat het effect op orgaanschade zal zijn (osteonecrose, leverschade en mogelijk nierschade) is nog niet duidelijk. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 2,5-5,0 mg/kg Bronnen Fabrikant; Ataga et al. N Engl J Med 2017; 376:429-439; expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 90 - 225 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant; JWR Sins. Proefschrift. UVA 2017; Peters. Arch Dis Child. 2010 Oct;95(10):822-5; Richtlijn behandeling sikkelcelziekte. Oktober 2017. Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland naar schatting circa 2.500 patiënten met sikkelcelziekte, waarvan 60% (=1.500) volwassenen. Hiervan heeft 15% meer dan 1 vaso-occlusive crisis (VOC) per jaar. Maximaal 225 patiënten zouden theoretisch in aanmerking komen voor behandeling met crizanlizumab. Er wordt een marktaandeel van 40% verwacht op basis van internationaal marktonderzoek (90) Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen GIP-databank Aanvullende opmerkingen Vergoeding per gebruiker in 2015 betrof zo'n €1.750 voor hydroxycarbamide. Monoklonale antilichamen zijn doorgaans echter duurder (rond de €50.000 per patiënt per jaar). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen SCD bij kinderen Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen