Crizanlizumab Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Adakveo is indicated for the prevention of recurrent vaso occlusive crises (VOCs) in sickle cell disease patients aged 16 years and older. It can be given as an add on therapy to hydroxyurea/hydroxycarbamide (HU/HC) or as monotherapy in patients for whom HU/HC is inappropriate or inadequate. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 7,087,500.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Crizanlizumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Adakveo is indicated for the prevention of recurrent vaso occlusive crises (VOCs) in sickle cell disease patients aged 16 years and older. It can be given as an add on therapy to hydroxyurea/hydroxycarbamide (HU/HC) or as monotherapy in patients for whom HU/HC is inappropriate or inadequate. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Adakveo Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Vasodilator Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Concentraat voor oplossing voor infusie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Kennis- & expertisecentra voor de behandeling van sikkelcelziekte Aanvullende opmerkingen Anti-P-selectine monoklonaal antilichaam dat zich bindt aan P-selectine op endotheliale cellen en bloedplaatjes en voorkomt daarmee vaso-occlusie. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2019 Verwachte registratie Oktober 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA10). Positieve CHMP-opinie in juli 2020. In de sluis geplaatst voor de indicatie "preventie van afsluiting van bloedvaten bij sikkelcelziekte". Therapeutische waarde Huidige behandelopties Hydroxyurea, bloedtransfusies Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Crizanlizumab helpt pijnaanvallen te voorkomen. Grofweg halveert het aantal pijnaanvallen met het gebruik van dit middel dat effect is additief op het effect van Hydrea. Het zal dus vooral van toepassing zijn op de patiënten met frequente pijnaanvallen gezien de intraveneuze toediening. Wat het effect op orgaanschade zal zijn (osteonecrose, leverschade en mogelijk nierschade) is nog niet duidelijk. De SUSTAIN studie liet voordeel zien van crizanlizumab boven placebo. Het percentage van crizanlizumab-behandelde patiënten (5mg/kg) dat geen vaso-occlusieve crisis (VOC) kreeg was hoger (36% versus 17%, P = .010); 2). Daarnaast was er een 45% reductie in de mediane jaarlijkse rate van VOC's die medische hulp nodig hadden in patiënten met of zonder hydrea (1.63 versus 2.98, P = .010); 3) en er was een drievoudig langere tijd tot de eerste VOC (4.07 versus 1.38 maanden, P < .001). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 5,0 mg/kg Bronnen Fabrikant; Ataga et al. N Engl J Med 2017; 376:429-439; expertopinie; NCT01895361) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 150 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen JWR Sins. Proefschrift. UVA 2017; Peters. Arch Dis Child. 2010 Oct;95(10):822-5; Richtlijn behandeling sikkelcelziekte. Oktober 2017. Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland naar schatting circa 2.500 patiënten met sikkelcelziekte, waarvan 60% (=1.500) volwassenen. Hiervan heeft 15% meer dan 1 vaso-occlusive crisis (VOC) per jaar. De inschatting is dat maximaal 10% van de 1.500 volwassenen in aanmerking zou kunnen komen voor behandeling met crizanlizumab (150 patiënten). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 45,500.00 - 49,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant; GIP-databank Aanvullende opmerkingen Uitgaande van een gemiddelde lijstprijs van €3.500 per infuus, komen de kosten per patiënt per jaar uit op maximaal €49.000 voor het eerste jaar (14 infusies) en maximaal €45.500 voor alle volgende jaren (13 infusies). De lijstprijs per vial betreft €1.150 (100mg crizanlizumab). In de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is overeengekomen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 7,087,500.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen SCD bij kinderen Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen