Budesonide modified released capsule Geneesmiddel 07 december 2021 Uitgebreide indicatie Treatment of primary immunoglobulin A (IgA) nephropathy Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Budesonide modified released capsule Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Treatment of primary immunoglobulin A (IgA) nephropathy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Kinpeygo Fabrikant Calliditas Therapeutics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunosuppressie Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Glucocorticoid receptor agonist Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2021 Verwachte registratie Juli 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen in mei 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Entocort Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De werking is hetzelfde als dat van normaal budesonide. Echter is de afgifte van de stof mogelijk beter in deze nieuwe variant en vooral op plaats in de darm waar meeste effect verwacht kan worden (terminale ileum en proximale colon). Resultaten van de fase 2 studie lieten zien dat Nefecon de primaire eindpunten behaald heeft. Statistisch significant op proteinuria reductie (as measured by urine protein to creatinine ratio; P =.0005), en ook op eGFR stabilisatie (P =.0029), vergeleken met placebo. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 16 mg Bronnen 1. NCT03643965 fase 3 trial 2. Bengt C Fellström, Jonathan Barratt, Heather Cook et al. Targeted-release budesonide versus placebo in patients with IgA nephropathy (NEFIGAN): a double-blind, randomised, placebo-controlled phase 2b trial. Lancet 2017 May 27;389(10084):2117-2127. doi: 10.1016/S0140-736(17)30550-0 Aanvullende opmerkingen Fase 3 trial wordt pas afgerond in 2023 In fase 2 trial 22-27% reductie in proteïnurie bij respectievelijk 8-16 mg budesonide Geen head-to-head vergelijking met erkende behandeling met kortdurend hoge dosis steroïden (zoals Pozzi schema). Reductie van proteïnurie is bovendien surrogaat eindpunt en lange termijn follow-up van nierfunctie moet gunstige effect van budesonide bewijzen Plaats ook nog onduidelijk door opkomst van SGLT2 remmers voor CKD zonder diabetes mellitus waaronder IgA nefropathie Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 255 - 680 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Richtlijn Behandeling en Diagnostiek van IgA Nefropathie; Simon P, Ramee MP, Boulahrouz R et al: Epidemiologic data of primary glomerular diseases in western France. Kidney Int 66:905-908, 2004 Aanvullende opmerkingen De incidentie van IgA-nefropathie wordt geschat op 15-40 gevallen per miljoen inwoners. Dit zou voor Nederland betekenen dat er jaarlijks tussen de 255 en 680 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Het is nog de vraag hoe groot het verschil in kosten zal zijn met Entocort. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen