Budesonide modified released capsule Geneesmiddel 07 December 2021 Uitgebreide indicatie Treatment of primary immunoglobulin A (IgA) nephropathy Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Budesonide modified released capsule Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Treatment of primary immunoglobulin A (IgA) nephropathy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Nefecon Fabrikant Calliditas Therapeutics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunosuppressie Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Glucocorticoid receptor agonist Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2021 Verwachte registratie Juli 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen in mei 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Entocort Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De werking is hetzelfde als dat van normaal budesonide. Echter, is de afgifte van de stof mogelijk beter in deze nieuwe variant. Resultaten van de studie lieten zien dat Nefecon de primaire eindpunten behaald heeft. Statistisch significant op proteinuria reductie (as measured by urine protein to creatinine ratio; P =.0005), en ook op eGFR stabilisatie (P =.0029), vergeleken met placebo. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 16 mg Bronnen NCT03643965 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 255 - 680 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Richtlijn Behandeling en Diagnostiek van IgA Nefropathie; Simon P, Ramee MP, Boulahrouz R et al: Epidemiologic data of primary glomerular diseases in western France. Kidney Int 66:905-908, 2004 Aanvullende opmerkingen De incidentie van IgA-nefropathie wordt geschat op 15-40 gevallen per miljoen inwoners. Dit zou voor Nederland betekenen dat er jaarlijks tussen de 255 en 680 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Het is nog de vraag hoe groot het verschil in kosten zal zijn met Entocort. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen