Troriluzole Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Spinocerebellar degeneration Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Troriluzole Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Spinocerebellar degeneration Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Biohaven Portfoliohouder Biohaven Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Excitatory amino acid antagonist; Glutamate release inhibitor; Voltage-gated sodium channel inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2023 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Teruggetrokken in april 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er bestaat geen behandeling die de ziekteprogressie bij SCA afremt. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De fase 3 studie is afgerond, maar nog niet gepubliceerd. (n=213, SCA 1,2,3,6,7,8,10). Persberichten melden geen statistisch significant verschil in fSARA (modified functional Scale for the Assessment and Rating of Ataxia) score. Er werden wel significant minder valpartijen bij de ambulante patiënten geconstateerd. In een subgroep van SCA3 patiënten zonder loophulpmiddelen/rolstoel lijkt wel een significant verschil in fSARA. In een post-hoc analyse is er een effect op vallen te zien bij SCA3, maar het is niet duidelijk op wat voor manier dit is vastgesteld. Ook is er een post-hoc analyse gepubliceerd waarbij verbetering van gang wordt gerapporteerd bij Video-Based Kinematic Analysis. Onduidelijk is of dit een klinisch relevante uitkomst is. In conclusie is er vooralsnog weinig ondersteuning voor een mogelijke meerwaarde. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 200mg Bronnen NCT03701399 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 340 - 680 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen erfelijkheid.nl; Aanvullende opmerkingen Genetische cerebellaire ataxie omvat progressieve degeneratie van het cerebellum. Hun algemene prevalentie wordt geschat op 2 tot 4 gevallen per 100.000 mensen (1). SCA types 1,2,3,6,7,8,10 zijn geïncludeerd in de studie. Hieronder vallen de types die het meest voorkomen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen