Troriluzole Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Spinocerebellar degeneration Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Troriluzole Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Spinocerebellar degeneration Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Biohaven Portfoliohouder Biohaven Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Excitatory amino acid antagonist; Glutamate release inhibitor; Voltage-gated sodium channel inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2023 Verwachte registratie 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion datum fase 3 studie februari 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er bestaat geen behandeling die de ziekteprogressie bij SCA afremt. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De fase 3 studie is afgerond, maar nog niet gepubliceerd. (n=213, SCA 1,2,3,6,7,8,10) Persberichten melden geen statistisch significant verschil in fSARA (modified functional Scale for the Assessment and Rating of Ataxia) score. Er werden wel significant minder valpartijen bij de ambulante patiënten geconstateerd. In een subgroep van SCA3 patiënten zonder loophulpmiddelen/rolstoel lijkt wel een significant verschil in fSARA. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 200mg Bronnen NCT03701399 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 340 - 680 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen erfelijkheid.nl; Aanvullende opmerkingen Genetische cerebellaire ataxie omvat progressieve degeneratie van het cerebellum. Hun algemene prevalentie wordt geschat op 2-4 gevallen per 100.000 mensen (1). SCA types 1,2,3,6,7,8,10 zijn geïncludeerd in de studie. Hieronder vallen de types die het meest voorkomen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen