Decitabine / cedazuridine Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Inaqovi is indicated as monotherapy for the treatment of adult patients with newly diagnosed acute myeloid leukaemia (AML) who are ineligible for standard induction chemotherapy Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Totale kosten € 13,230,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Decitabine / cedazuridine Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Inaqovi is indicated as monotherapy for the treatment of adult patients with newly diagnosed acute myeloid leukaemia (AML) who are ineligible for standard induction chemotherapy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Inaqovi Fabrikant Otsuka Portfoliohouder Otsuka Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen First oral formulation of a Hypomethylating Agent (HMA) Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum Juli 2022 Verwachte registratie September 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen EMA Orphan Drug Designation ontvangen in december 2021. Positieve CHMP- opinie juli 2023. Received marketing authorization in September 2023. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Waakzaam wachten; Behandelingen met Epo, transfusies, groeifactoren en/of antibiotica; Behandeling met hypomethylerende geneesmiddelen: azacitidine en decitabine; Milde chemotherapie; Intensieve chemotherapie, al dan niet gevolgd door een allogene stamceltransplantatie ; Doelgerichte therapie. Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Naar verwachting zal met name concurrentie met azacitidine plaatsvinden. De positie in de richtlijn is nog niet bekend. Echter, is dit nieuwe product oraal en zal er dus wel een mogelijk voordeel in toedieningsgemak zijn. Ook is een fijne bijkomstigheid dat decitabine over het algemeen minder leidt tot misselijkheid. Behandelduur Mediaan 8.2 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening oral decitabine (35mg) and cedazuridine (100mg) fixed-dose combination tablet Bronnen NCT02103478 NCT03306264 Aanvullende opmerkingen NCT03306264: Multicenter, randomized, open-label, crossover PK study of ASTX727 versus IV decitabine. Adult subjects who are candidates to receive IV decitabine will be randomized 1:1 to receive the ASTX727 tablet Daily×5 in Cycle 1 followed by IV decitabine 20mg/m^2 Daily×5 in Cycle 2, or the converse order. After completion of PK studies during the first 2 treatment cycles, subjects will continue to receive treatment with ASTX727 from Cycle 3 onward (in 28-day cycles) until disease progression, unacceptable toxicity, or the subject discontinues treatment or withdraws from the study. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 378 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen 774 diagnoses AML in 2017. Bij ongeveer de helft van het aantal patiënten komt AML terug (378). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 35,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen drugs.com; FDA prescribing information INQOVI; fabrikant Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten kost Inqovi rond de $8.060 voor 5 tabletten (€7.865). Dit is de dosering voor een cyclus van 28 dagen. Bij een gemiddelde behandeling van 9 cycli (gebaseerd op een mediane behandelduur van 8,2 maanden) komt dit neer op €70.785. De fabrikant geeft aan dat de behandeling maximaal €35.000 zal bedragen per patiënt per jaar in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 13,230,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen Currently in development: ASTX-727 in combination with venetoclax for the same indication as ASTX-727 monotherapy (AML). Anticipated submission to EMA in 2024