Decitabine / cedazuridine Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with newly diagnosed de novo or secondary acute myeloid leukaemia (AML), according to the World Health Organisation (WHO) classification, who are not candidates for standard induction chemotherapy. Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Totale kosten € 49.549.500,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Decitabine / cedazuridine Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with newly diagnosed de novo or secondary acute myeloid leukaemia (AML), according to the World Health Organisation (WHO) classification, who are not candidates for standard induction chemotherapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Inaqovi Fabrikant Otsuka Portfoliohouder Otsuka Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen First oral formulation of a Hypomethylating Agent (HMA) Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum Juli 2022 Verwachte registratie September 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen EMA Orphan Drug Designation ontvangen in december 2021. Ingediend bij EMA in July 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Waakzaam wachten; Behandelingen met Epo, transfusies, groeifactoren en/of antibiotica; Behandeling met hypomethylerende geneesmiddelen: azacitidine en decitabine; Milde chemotherapie; Intensieve chemotherapie, al dan niet gevolgd door een allogene stamceltransplantatie ; Doelgerichte therapie. Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Naar verwachting zal met name concurrentie met azacitidine plaatsvinden. De positie in de richtlijn is nog niet bekend. Echter, is dit nieuwe product oraal en zal er dus wel een mogelijk voordeel in toedieningsgemak zijn. Behandelduur Mediaan 8.2 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening oral decitabine (35mg) and cedazuridine (100mg) fixed-dose combination tablet Bronnen NCT02103478 NCT03306264 Aanvullende opmerkingen NCT03306264: Multicenter, randomized, open-label, crossover PK study of ASTX727 versus IV decitabine. Adult subjects who are candidates to receive IV decitabine will be randomized 1:1 to receive the ASTX727 tablet Daily×5 in Cycle 1 followed by IV decitabine 20 mg/m^2 Daily×5 in Cycle 2, or the converse order. After completion of PK studies during the first 2 treatment cycles, subjects will continue to receive treatment with ASTX727 from Cycle 3 onward (in 28-day cycles) until disease progression, unacceptable toxicity, or the subject discontinues treatment or withdraws from the study. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 700 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen hematon (1); Ned Tijdschr Geneeskd. 1995;139:2130-5 (2) Aanvullende opmerkingen MDS is een zeldzame ziekte die vooral bij mensen tussen de zestig en negentig jaar voorkomt. Het wordt vaker bij mannen geconstateerd. In Nederland gaat het om ongeveer zevenhonderd nieuwe gevallen per jaar; 1/ De geschatte incidentie varieert van 5 tot 25 nieuwe patiënten in een populatie van 100.000 personen per jaar. 2/ Het is de verwachting dat de gehele populatie in aanmerking komt voor dit geneesmiddel. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 70.785,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen drugs.com; FDA prescribing information INQOVI Aanvullende opmerkingen In de VS kost Inqovi rond de $8.060 voor 5 tabletten (€7.865). Dit is de dosering voor een cyclus van 28 dagen. Er is nog geen Europese prijs beschikbaar. Bij een gemiddelde behandeling van 9 cycli (gebaseerd op een mediane behandelduur van 8,2 maanden) komt dit neer op €70.785. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 49.549.500,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen Currently in development: ASTX-727 in combination with venetoclax for the same indication as ASTX-727 monotherapy (AML). Anticipated submission to EMA in 2024