Decitabine/cedazuridine Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie In Europe, INAQOVI (decitabine and cedazuridine) is being developed for the following indication: treatment of adult patients with newly diagnosed de novo or secondary acute myeloid leukaemia (AML), according to the World Health Organisation (WHO) classification, who are not candidates for standard induction chemotherapy. Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Decitabine/cedazuridine Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie In Europe, INAQOVI (decitabine and cedazuridine) is being developed for the following indication: treatment of adult patients with newly diagnosed de novo or secondary acute myeloid leukaemia (AML), according to the World Health Organisation (WHO) classification, who are not candidates for standard induction chemotherapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam ASTX727 Fabrikant Otsuka Portfoliohouder Otsuka Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen First oral formulation of a Hypomethylating Agent (HMA) Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum 2022 Verwachte registratie 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Received EMA Orphan Drug Designation in December 2021 EMA filing planned for Q2 2022 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Waakzaam wachten; Behandelingen met Epo, transfusies, groeifactoren en/of antibiotica; Behandeling met hypomethylerende geneesmiddelen: azacitidine en decitabine; Milde chemotherapie; Intensieve chemotherapie, al dan niet gevolgd door een allogene stamceltransplantatie ; Doelgerichte therapie. Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Naar verwachting zal met name concurrentie met azacitidine plaatsvinden. De positie in de richtlijn is nog niet bekend. Echter, is dit nieuwe product oraal en zal er dus wel een mogelijk voordeel in toedieningsgemak zijn. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening oral decitabine (35mg) and cedazuridine (100mg) fixed-dose combination tablet Bronnen NCT02103478 NCT03306264 Aanvullende opmerkingen NCT03306264: Multicenter, randomized, open-label, crossover PK study of ASTX727 versus IV decitabine. Adult subjects who are candidates to receive IV decitabine will be randomized 1:1 to receive the ASTX727 tablet Daily×5 in Cycle 1 followed by IV decitabine 20 mg/m^2 Daily×5 in Cycle 2, or the converse order. After completion of PK studies during the first 2 treatment cycles, subjects will continue to receive treatment with ASTX727 from Cycle 3 onward (in 28-day cycles) until disease progression, unacceptable toxicity, or the subject discontinues treatment or withdraws from the study. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 700 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen hematon (1); Ned Tijdschr Geneeskd. 1995;139:2130-5 (2) Aanvullende opmerkingen MDS is een zeldzame ziekte die vooral bij mensen tussen de zestig en negentig jaar voorkomt. Het wordt vaker bij mannen geconstateerd. In Nederland gaat het om ongeveer zevenhonderd nieuwe gevallen per jaar; 1/ De geschatte incidentie varieert van 5 tot 25 nieuwe patiënten in een populatie van 100.000 personen per jaar. 2/ Het is de verwachting dat de gehele populatie in aanmerking komt voor dit geneesmiddel. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen drugs.com Aanvullende opmerkingen The cost for Inqovi oral tablet (100 mg-35 mg) is around $7,834 for a supply of 5 tablets, depending on the pharmacy you visit in the US. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen