Reldesemtiv Geneesmiddel 04 June 2024 Uitgebreide indicatie Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Reldesemtiv Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie ALS Uitgebreide indicatie Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Astellas Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Systeem voor transdermaal gebruik Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Astellas Werkingsmechanisme: Troponin stimulants Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De fase 3 (COURAGE) studie is in 2023 vroegtijdig beëindigd door de fabrikant (Cytokinetics) wegens het ontbreken van een effect bij de tussentijdse analyse. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen NCT04944784 Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen als.nl Aanvullende opmerkingen In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen