Elivaldogene autotemcel Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Skysona is indicated for the treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell (HSC) donor is not available. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 3,600,000.00 Registratiefase Teruggetrokken Product Werkzame stof Elivaldogene autotemcel Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Skysona is indicated for the treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell (HSC) donor is not available. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Skysona Fabrikant Bluebird Bio Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen De hematopoietische stamcellen van een patiënt zullen worden geoogst en gemodificeerd (getransduceerd) met behulp van de Lenti-D lentivirale vector die codeert voor humaan adrenoleukodystrofie-eiwit. Na modificatie (transductie) met de Lenti-D lentivirale vector zullen de cellen opnieuw worden toegediend (getransplanteerd) aan de patiënt na myeloablatieve conditionering. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum Oktober 2020 Verwachte registratie Juli 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Teruggetrokken Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in mei 2021. Nieuwsberichten uit augustus 2021 geven aan dat de farmaceut dit product mogelijk niet op de Europese markt zal brengen. Bluebird Bio is niet van plan om nieuwe therapieën in Europa te introduceren, wat duidelijk blijkt uit het feit dat de firma geen klinische trials meer zal doen in Europa. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Allogene stamceltransplantatie is de standaardbehandeling voor deze vorm van X-ALD Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 0 maal per jaar Dosis per toediening 2,0-30 x10^6 cellen per infusie Bronnen EMA; NCT01896102; Eichler et al. N Engl J Med 2017; 377:1630-1638 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1 - 3 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Erfelijkheid.nl; expertopinie Aanvullende opmerkingen X-ALD is gelinkt aan het X-chromosoom, om die reden komt deze ziekte dan ook vrijwel alleen bij jongens voor. X-ALD komt voor bij 1-2,5 op de 50.000 jongens wat neerkomt op 170-425 patiënten in Nederland. Er zijn momenteel ongeveer 200 patiënten met X-ALD bekend in Nederland. Van deze groep ontwikkelt slechts een klein deel de cerebrale vorm. De afgelopen jaren is er gemiddeld 1 patiënt getransplanteerd met een allo-SCT. Dit is ook de populatie die voor gentherapie in aanmerking zou komen. De Gezondheidsraad heeft geadviseerd om X-ALD op te nemen in de hielprik. Dit zal mogelijk effect hebben op de patiënten aantallen over twee tot drie jaar. Als de hielprik loopt wordt verwacht dat de één tot twee jongens per jaar die nu bij diagnose niet meer in aanmerking komen voor transplantatie ook behandeld kunnen worden. Dus van de huidige één per jaar, naar twee tot drie patiënten in de toekomst. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 1,800,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen http://investor.bluebirdbio.com/static-files/942436fc-fc3a-4d9e-9429-7df393f6494c Aanvullende opmerkingen Waarschijnlijk betreft dit een dure behandeling, die slechts eenmalig wordt gegeven. De kosten per patiënt per jaar worden zeer hoog. De lijstprijs is nog niet bepaald maar zal volgens Bluebird niet boven €1.800.000 uitkomen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3,600,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Naar verwachting werkt deze gentherapie niet voor de andere verschijningsvormen van X-ALD (bijnierschorsinsufficiëntie en adrenomyeloneuropathie). Overige informatie Aanvullende opmerkingen