Versie 2

Autologous CD34+ haematopoietic stem cells (HSCs) transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA

Geneesmiddel

Uitgebreide indicatie Behandeling van de cerebrale vorm van X-ALD bij kinderen (childhood cerebral adrenoleukodystrophy (CCALD))
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Totale kosten € 7.200.000,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Autologous CD34+ haematopoietic stem cells (HSCs) transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Behandeling van de cerebrale vorm van X-ALD bij kinderen (childhood cerebral adrenoleukodystrophy (CCALD))
Merknaam Lenti-D
Fabrikant Bluebird Bio
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen De hematopoietische stamcellen van een patiënt zullen worden geoogst en gemodificeerd (getransduceerd) met behulp van de Lenti-D lentivirale vector die codeert voor humaan adrenoleukodystrofie-eiwit. Na modificatie (transductie) met de Lenti-D lentivirale vector zullen de cellen opnieuw worden toegediend (getransplanteerd) aan de patiënt na myeloablatieve conditionering.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Onbekend
Bijzonderheid Onbekend
ATMP Onbekend
Indieningsdatum 2020
Verwachte registratie 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Advanced therapy medicinal product (ATMP), gene therapy. Fase II/III studie loopt waarschijnlijk af in 2020.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Allogene stamceltransplantatie is de standaardbehandeling voor deze vorm van X-ALD
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Bronnen EMA; NCT01896102; Eichler et al. N Engl J Med 2017; 377:1630-1638

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume 2 - 5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Erfelijkheid.nl; expertopinie
Aanvullende opmerkingen X-ALD is gelinkt aan het X-chromosoom, om die reden komt deze ziekte dan ook vrijwel alleen bij jongens voor. X-ALD komt voor bij 1-2,5 op de 50.000 jongens wat neerkomt op 170-425 patiënten in Nederland. Er zijn momenteel ongeveer 200 patiënten met X-ALD bekend in Nederland. Van deze groep ontwikkelt slechts een klein deel de cerebrale vorm. Op dit moment worden 2-5 patiënten per jaar getransplanteerd voor deze indicatie: dit zal de populatie zijn die in aanmerking komt voor gentherapie. De Gezondsheidraad heeft geadviseerd om X-ALD op te nemen in de hielprik. Dit zal mogelijk effect hebben op de patiëntenaantallen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten € < 1.800.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Bronnen http://investor.bluebirdbio.com/static-files/942436fc-fc3a-4d9e-9429-7df393f6494c
Aanvullende opmerkingen Waarschijnlijk betreft dit een dure behandeling. De kosten per patiënt per jaar worden zeer hoog. Bleubird heeft de intrinsieke waarde van de vergelijkbare behandeling met Zynteglo gesteld op $2,1 miljoen (€1,8 miljoen). De lijstprijs is nog niet bepaald maar zal volgens Bluebird niet boven dit bedrag uitkomen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten € 7.200.000,00

Off-label gebruik

Indicatieuitbreidingen Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreidingen Nee
Aanvullende opmerkingen Naar verwachting werkt ook deze vorm van gentherapie niet voor de andere verschijningsvormen van X-ALD (bijnierschorsinsufficientie en adrenomeyeloneuropathie).

Overige informatie