Elivaldogene autotemcel Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Treatment of ABCD1 genetic mutation and cerebral adrenoleukodystrophy Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 7,200,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Elivaldogene autotemcel Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Treatment of ABCD1 genetic mutation and cerebral adrenoleukodystrophy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Bluebird Bio Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen De hematopoietische stamcellen van een patiënt zullen worden geoogst en gemodificeerd (getransduceerd) met behulp van de Lenti-D lentivirale vector die codeert voor humaan adrenoleukodystrofie-eiwit. Na modificatie (transductie) met de Lenti-D lentivirale vector zullen de cellen opnieuw worden toegediend (getransplanteerd) aan de patiënt na myeloablatieve conditionering. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum September 2020 Verwachte registratie Maart 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Allogene stamceltransplantatie is de standaardbehandeling voor deze vorm van X-ALD Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen EMA; NCT01896102; Eichler et al. N Engl J Med 2017; 377:1630-1638 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 2 - 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Erfelijkheid.nl; expertopinie Aanvullende opmerkingen X-ALD is gelinkt aan het X-chromosoom, om die reden komt deze ziekte dan ook vrijwel alleen bij jongens voor. X-ALD komt voor bij 1-2,5 op de 50.000 jongens wat neerkomt op 170-425 patiënten in Nederland. Er zijn momenteel ongeveer 200 patiënten met X-ALD bekend in Nederland. Van deze groep ontwikkelt slechts een klein deel de cerebrale vorm. Op dit moment worden 2-5 patiënten per jaar getransplanteerd voor deze indicatie: dit zal de populatie zijn die in aanmerking komt voor gentherapie. De Gezondheidsraad heeft geadviseerd om X-ALD op te nemen in de hielprik. Dit zal mogelijk effect hebben op de patiëntenaantallen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 1,800,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen http://investor.bluebirdbio.com/static-files/942436fc-fc3a-4d9e-9429-7df393f6494c Aanvullende opmerkingen Waarschijnlijk betreft dit een dure behandeling. De kosten per patiënt per jaar worden zeer hoog. Bluebird heeft de intrinsieke waarde van de vergelijkbare behandeling met Zynteglo gesteld op $2,1 miljoen (€1,8 miljoen). De lijstprijs is nog niet bepaald maar zal volgens Bluebird niet boven dit bedrag uitkomen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 7,200,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Naar verwachting werkt ook deze vorm van gentherapie niet voor de andere verschijningsvormen van X-ALD (bijnierschorsinsufficientie en adrenomeyeloneuropathie). Overige informatie Aanvullende opmerkingen