Sapacitabine Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukemia Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 67,400,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Sapacitabine Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukemia Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Daiichi Sankyo Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen nucleoside analogue Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2019 Verwachte registratie 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fase III studie (NCT01303796) SEAMLESS: mixed results. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Decitabine Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 400 mg Bronnen Kantarjian H. et al., Lancet Oncol. 2012 Nov;13(11):1096-104. doi: 10.1016/S1470-2045(12)70436-9. Aanvullende opmerkingen Fase 2 studie laat zien dat 400 mg het meest effectief is en dat de toedieningsfrequentie als volgt is: 2 x per dag 3 dagen per week voor 2 weken in een cyclus van 21 dagen. Matige respons in: maximaal 30% 1 jaars overleving in groep oudere AML patiënten, waarvan merendeel onbehandeld. Vooralsnog geen duidelijke plaats. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 674 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen EMA: 'At the time of designation acute myeloid leukaemia affected 1 in 10,000 people in the European Union (EU).' Dat zou dus gaan om maximaal 1700 patienten in Nederland. Het NKR in 2015 geeft aan dat er 674 patienten zijn met AML. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Farmacotherapeutisch Kompas, medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Kosten huidige behandeling decitabine: € 1322,99 per 50 MG FL (medicijnkosten.nl), behandelplan decitabine: i.v. 20 mg/m² lichaamsoppervlak/dag via infusie in 1 uur gedurende 5 achtereenvolgende dagen per behandelcyclus van 4 weken; minimaal 4 behandelcycli worden aanbevolen. De behandeling voortzetten tot aan ziekteprogressie of toxiciteit. (Bron: FK) Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 67,400,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen