Sapacitabine Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukemia in elderly patiënts (>70 yr) Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 38,600,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Sapacitabine Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukemia in elderly patiënts (>70 yr) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Cyclacel Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Nucleoside analogue. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fase 3 studie (NCT01303796) SEAMLESS: mixed results. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Decitabine Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 400 mg Bronnen Kantarjian H. et al., Lancet Oncol. 2012 Nov;13(11):1096-104. doi: 10.1016/S1470-2045(12)70436-9. Aanvullende opmerkingen Fase 2 studie laat zien dat 400 mg het meest effectief is en dat de toedieningsfrequentie als volgt is: 2 x per dag 3 dagen per week voor 2 weken in een cyclus van 21 dagen. Matige respons in: maximaal 30% 1 jaars overleving in groep oudere AML patiënten, waarvan merendeel onbehandeld. Vooralsnog geen duidelijke plaats. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 386 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen De incidentie van AML in 2017 bij personen van 70 jaar en ouder bedroeg 386 patiënten. Het aantal is afhankelijk van uiteindelijke indicatie. Een groot gedeelte van de patiënten wordt in HOVON studies behandeld. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Farmacotherapeutisch Kompas, medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Kosten huidige behandeling decitabine: €1.322,99 per 50 MG FL (medicijnkosten.nl), behandelplan decitabine: intraveneus 20 mg/m² lichaamsoppervlak/dag via infusie in 1 uur gedurende 5 achtereenvolgende dagen per behandelcyclus van 4 weken; minimaal 4 behandelcycli worden aanbevolen. De behandeling voortzetten tot aan ziekteprogressie of toxiciteit. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 38,600,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen adisinsight; clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Op dit moment zijn er geen lopende fase 3 studies. Overige informatie Aanvullende opmerkingen