Axicabtagene ciloleucel Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Non-hodgkin lymfoom Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 309.300.000,00 Registratiefase Onbekend Product Werkzame stof Axicabtagene ciloleucel Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Hoofdindicatie Lymfeklierkanker Uitgebreide indicatie Non-hodgkin lymfoom Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Yescarta Fabrikant Gilead Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Geregistreerd bij de FDA in oktober 2017. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2017 Verwachte registratie Mei 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Onbekend Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Eenmalige infusie Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1.031 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; Raut et al. South Asian J Cancer. 2014 Jan-Mar; 3(1): 66–70; Casulo et al. Blood 2015 125:40-47 Aanvullende opmerkingen NKR (2015): 1399 DLBLC en varianten (incl. PMBCL); 474 FL. Ongeveer 50 tot 60% van de patiënten met DLBCL behalen complete remissie na eerstelijnstherapie. 30 tot 40% relapse en 10% refractory. Transformatie van FL in 24-70%. 1399x0,5+474x0,7=1031 patiënten bij deze indicatie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 300.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Persbericht Gilead VS Aanvullende opmerkingen Lijstprijs in EU nog niet bekend. Lijstprijs in de VS is $373.000. Schatting op basis van US prijs: 300.000 pppj Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 309.300.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen