Axicabtagene ciloleucel Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with relapsed or refractory large B-cell lymphoma after two or more lines of systemic therapy, including diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) not otherwise specified, primary mediastinal large B-cell lymphoma (PMBCL), high-grade B-cell lymphoma, and DLBCL arising from follicular lymphoma (transformed follicular lymphoma, or TFL). Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Axicabtagene ciloleucel Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Hoofdindicatie Lymfeklierkanker Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with relapsed or refractory large B-cell lymphoma after two or more lines of systemic therapy, including diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) not otherwise specified, primary mediastinal large B-cell lymphoma (PMBCL), high-grade B-cell lymphoma, and DLBCL arising from follicular lymphoma (transformed follicular lymphoma, or TFL). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Yescarta Fabrikant Gilead Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Geregistreerd bij de FDA in oktober 2017. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2017 Verwachte registratie Augustus 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Eenmalige infusie Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; Raut et al. South Asian J Cancer. 2014 Jan-Mar; 3(1): 66–70; Casulo et al. Blood 2015 125:40-47 Aanvullende opmerkingen NKR (2015): 1.399 DLBLC en varianten (incl. PMBCL); 474 FL. Ongeveer 50 tot 60% van de patiënten met DLBCL behalen complete remissie na eerstelijnstherapie. 30 tot 40% relapse en 10% refractory. Transformatie van FL in 24-70%. 1.399x0,5+474x0,7=1.031 patiënten bij deze indicatie. Potentieel dus veel patiënten maar zal gezien de latere lijns behandeling initieel waarschijnlijk bij een kleinere groep patiënten worden ingezet. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 300,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Persbericht Gilead VS Aanvullende opmerkingen Lijstprijs in EU nog niet bekend. Lijstprijs in de VS is $373.000. Schatting op basis van US prijs: 300.000 pppj Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen