Ruxolitinib Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Acute en chronische steroïd-refractaire ‘Graft-versus-host-ziekte’ na hematopoietische stamceltransplantatie. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 3.613.500,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Ruxolitinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Acute en chronische steroïd-refractaire ‘Graft-versus-host-ziekte’ na hematopoietische stamceltransplantatie. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Jakavi Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme JAK tyrosine kinaseremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum A en B ziekenhuizen volgens Hovon echelonering Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum April 2021 Verwachte registratie April 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Na steroïden in 1e lijn is er nog geen standaard behandeling in 2e lijn. Diverse middelen worden toegepast in 2e lijn, waaronder ciclosporine, calcineurineremmers, mesenchymale stromale cellen (MSC), etanercept, antithymocyte globuline (ATG), mycofenolzuur, Infliximab, rituximab, ruxolitinib etc. Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing REACH1 studie (fase II studie met ruxolitinib bij steroïd-refractaire aGvHD) heeft het primaire eindpunt bereikt. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 5-10mg Bronnen Fabrikant op basis van: http://www.hovon.nl/upload/File/werkgr_stamcel/GvHD%20richtlijn%20definitief.pdf https://www.ascopost.com/issues/june-10-2019/ruxolitinib-approved-for-acute-graft-vs-host-disease/ https://investor.incyte.com/news-releases/news-release-details/results-reach1-study-ruxolitinib-jakafir-treatment-acute-graft https://www.nature.com/articles/s41409-019-0526-0" Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 100 - 120 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant op basis van de EBMT database Aanvullende opmerkingen Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. In naar schatting de helft van de gevallen (=300) treedt enige vorm van Graft-versus-Host-ziekte op welke behandeld wordt met steroïden. Hiervan is naar schatting 50% steroïd refractair, wat maakt dat jaarlijks in totaal 150 patiënten theoretisch in aanmerking zouden komen voor behandeling met ruxolitinib. Daar er ook andere behandelstrategieën zijn, zal dit uitkomen op ongeveer 100-120 patienten per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 21.700,00 - 44.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Berekend op basis van de lijstprijs (AIP juli 2019) Aanvullende opmerkingen Behandelduur loopt sterk uiteen en varieert van enkele dagen tot enkele jaren. Totale kosten voor een heel jaar op basis van 10 mg per dosering: €118,89 per patiënt per dag x 365dagen = €43.349,85. Gezien ook 5 mg kan worden gegeven zullen de daadwerkelijke kosten zich bevinden tussen de €21.700 - €44.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3.613.500,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Jakavi wordt in de praktijk reeds off-label toegepast voor behandeling van steroïd-refractaire Graft-versus-host-ziekte en is hiervoor al opgenomen in de Hovon richtlijnen. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen