Alpelisib Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of postmenopausal women, and men, with hormone receptor positive, HER2-negative, advanced breast cancer with PIK3CA mutation in combination with fulvestrant after disease progression following an endocrine-based regimen.ant Therapeutische waarde Nog geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Alpelisib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Borstkanker Uitgebreide indicatie Treatment of postmenopausal women, and men, with hormone receptor positive, HER2-negative, advanced breast cancer with PIK3CA mutation in combination with fulvestrant after disease progression following an endocrine-based regimen.ant Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen α-specifieke class I phosphatidylinositol-3-kinase (PI3K) remmer Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum April 2019 Verwachte registratie April 2020 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Diverse waaronder everolimus, palbociclib, letrozol, fulvestrant etc. Therapeutische waarde Nog geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De SOLAR-1 studie laat langere PFS zien ten opzichte van placebo. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 300 mg Bronnen NCT02437318 (SOLAR-1); ESMO Abstract LBA3_PR Aanvullende opmerkingen SOLAR-1: "Alpelisib (300 mg; oral; once daily) in combination with fulvestrant (500 mg; intramuscular injection on Day 1 and Day 15 of Cycle 1, and then Day 1 of each subsequent 28-day cycle)". Verwachte mediane behandelduur is minder dan 1 jaar Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 300 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant; ZiN Pakketadvies palbociclib, 11 april 2017; Mukohara. Breast Cancer (Dove Med Press). 2015 May 15;7:111-23. Aanvullende opmerkingen Van de naar schatting 1.700 patiënten in 1e lijn, krijgt naar verwachting 70% (=1.190 patiënten) een behandeling in 2e lijn. Circa 30% hiervan heeft een PIK3CA mutatie en komt daarmee theoretisch in aanmerking voor alpelisib. Het verwachte patiëntenvolume ligt maximaal rond de 300. De vraag is wel of alle patiënten getest gaan worden voor deze mutatie en of ze in dat geval niet met een CDK4/6 remmer behandeld zullen worden. Om deze reden zal het uiteindelijke patiëntenaantal waarschijnlijk lager liggen dan 300. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen