Alpelisib Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Behandeling van postmenopausale patiënten met gemetastaseerd HR+, HER2-, PIK3CA gemuteerd mamacarcinoom, die eerder behandeld zijn met een aromataseremmer, in combinatie met fulvestrant. Therapeutische waarde Nog geen oordeel Totale kosten € 9.120.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Alpelisib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Borstkanker Uitgebreide indicatie Behandeling van postmenopausale patiënten met gemetastaseerd HR+, HER2-, PIK3CA gemuteerd mamacarcinoom, die eerder behandeld zijn met een aromataseremmer, in combinatie met fulvestrant. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Serine/threonine kinaseremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen α-specifieke class I phosphatidylinositol-3-kinase (PI3K) remmer Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2019 Verwachte registratie April 2020 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Diverse waaronder everolimus, palbociclib, letrozol, fulvestrant etc. Therapeutische waarde Nog geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De SOLAR-1 studie laat langere PFS zien ten opzichte van placebo. Behandelduur Gemiddeld 8.2 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 300 mg Bronnen NCT02437318 (SOLAR-1); ESMO Abstract LBA3_PR Aanvullende opmerkingen SOLAR-1: "Alpelisib (300 mg; oral; once daily) in combination with fulvestrant (500 mg; intramuscular injection on Day 1 and Day 15 of Cycle 1, and then Day 1 of each subsequent 28-day cycle)". Verwachte mediane behandelduur is minder dan 1 jaar Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 300 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant; ZiN Pakketadvies palbociclib, 11 april 2017; Mukohara. Breast Cancer (Dove Med Press). 2015 May 15;7:111-23. Aanvullende opmerkingen Van de naar schatting 1.700 patiënten in 1e lijn, krijgt naar verwachting 70% (=1.190 patiënten) een behandeling in 2e lijn. Circa 30% hiervan heeft een PIK3CA mutatie en komt daarmee theoretisch in aanmerking voor alpelisib. Het verwachte patiëntenvolume ligt maximaal rond de 300. De vraag is wel of alle patiënten getest gaan worden voor deze mutatie en of ze in dat geval niet met een CDK4/6 remmer behandeld zullen worden. Om deze reden zal het uiteindelijke patiëntenaantal waarschijnlijk lager liggen dan 300. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 28.800,00 - 32.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Verwachte maximale prijsrange. De definitieve prijs is nog niet bekend maar zal maximaal uitkomen op de prijsrange van de introductieprijs van CDK4/6 remmers in de verschillende Europese landen € 3.600 - 4.000 per verpakking van 300mg/28 stuks. De gemiddelde behandelduur in de SOLAR-1 registratiestudie van (alpelisib+fulvestrant) is 8,2 maanden. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 9.120.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen