Tisagenlecleucel-T Geneesmiddel 07 december 2021 Uitgebreide indicatie Extension of indication for Kymriah, to include treatment of adult patients with follicular lymphoma (FL) after two or more lines of therapy who are refractory, or relapsed during or within 6 months after completion of anti -CD20 antibody maintenance, or relapsed after autologous haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) . Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 112.000.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Tisagenlecleucel-T Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Extension of indication for Kymriah, to include treatment of adult patients with follicular lymphoma (FL) after two or more lines of therapy who are refractory, or relapsed during or within 6 months after completion of anti -CD20 antibody maintenance, or relapsed after autologous haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) . Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Kymriah Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CAR-T therapie is een nieuwe cellulaire therapie waarbij de T-cellen van de patiënt genetisch worden gemodificeerd. De gemodificeerde CAR-T cellen prolifereren, herkennen de kankercellen beter en elimineren de kankercellen vervolgens. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum Oktober 2021 Verwachte registratie September 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 350 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Budget impact analyse van ibrutinib (Imbruvica) bij de behandeling van chronische lymfatische leukemie (patiënten zonder 17p of TP53 mutaties). Aanvullende opmerkingen Er zijn 350 patiënten per jaar met FL of MZL die een tweedelijns behandeling starten. Een gedeelte van deze patiënten zal mogelijk gebruik maken van Tisagenlecleucel-T. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 320.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen G-Standaard Aanvullende opmerkingen Eenmalige toediening Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 112.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen