Dimethyl fumarate Geneesmiddel 07 december 2021 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of relapsing remitting multiple sclerosis (RRMS) in paediatrics patients from 10 years of age and over. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Dimethyl fumarate Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Multiple sclerose Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of relapsing remitting multiple sclerosis (RRMS) in paediatrics patients from 10 years of age and over. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Tecfidera Fabrikant Biogen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen NF E2 related factor 2 stimulants; NF-kappa B inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2021 Verwachte registratie Maart 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Interferon-β, fingolimod and glatirameeracetaat hebben een registratie voor deze patiëntengroep. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de klinische studie wordt dimethyl fumarate vergeleken met Interferon-β. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 120 mg, 240 mg Bronnen NCT02283853 (CONNECT) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen De Mol et al. J Neurol. 2018 Jun;265(6):1310-1319 Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland circa 55 kinderen met multiple sclerose. Hiervan wordt op dit moment 90% behandeld, met name met interferon-β en 10%-15% staat momenteel op een 2e-lijns behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Medicijnkosten Aanvullende opmerkingen Pedriatische indicatie, kosten en/of dosering kan mogelijk afwijken ten opzichte van volwassenen. Kosten volwassenen:120 mg = €11,09 per stuk , voor 240 mg 21,25 per stuk Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen