Dimethyl fumarate Geneesmiddel 07 december 2021 Uitgebreide indicatie Tecfidera is indicated for the treatment of adult and paediatric patients aged 13 years and older with relapsing remitting multiple sclerosis (RRMS). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 316.525,00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Dimethyl fumarate Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Multiple sclerose Uitgebreide indicatie Tecfidera is indicated for the treatment of adult and paediatric patients aged 13 years and older with relapsing remitting multiple sclerosis (RRMS). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Tecfidera Fabrikant Biogen Portfoliohouder Biogen Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen NF E2 related factor 2 stimulants; NF-kappa B inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2021 Verwachte registratie Juni 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMp opinie ontvangen in januari 2022. Na een herbeoordeling op verzoek van de fabrikant, heeft de CHMP haar oordeel opnieuw gegeven in april 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Interferon-β, fingolimod and glatirameeracetaat hebben een registratie voor deze patiëntengroep. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de klinische studie wordt dimethyl fumarate vergeleken met Interferon-β. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 120 mg, 240 mg Bronnen NCT02283853 (CONNECT) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 55 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen De Mol et al. J Neurol. 2018 Jun;265(6):1310-1319 Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland circa 55 kinderen met multiple sclerose. Hiervan wordt op dit moment 90% behandeld, met name met interferon-β en 10%-15% staat momenteel op een 2e-lijns behandeling. Aangezien ook bij kinderen jonger dan 13 jaar MS wordt gediagnosticeerd is het verwachte patiëntvolume lager dan 55. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 5.755,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2021 werd er per volwassen gebruiker €5.755 vergoed. Dit valt mogelijk lager uit voor deze indicatie-uitbreiding Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 316.525,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen