Teriflunomide Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Multiple sclerosis bij kinderen en adolescenten van 10 jaar en ouder. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 550,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Teriflunomide Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Multiple sclerose Uitgebreide indicatie Multiple sclerosis bij kinderen en adolescenten van 10 jaar en ouder. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Aubagio Fabrikant Sanofi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunosuppressie Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Teriflunomide is een immuunmodulator met ontstekingsremmende eigenschappen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Datum indiening midden 2020 en verwachte registratie midden 2021 volgens de fabrikant. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Interferon-β, fingolimod and glatirameeracetaat hebben een registratie voor deze patiëntengroep Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er zijn nog geen resultaten beschikbaar van de Terikids studie waarbij teriflunomide wordt vergeleken met een placebo. Bij volwassenen geeft teriflunomide vergelijkbare resultaten met andere middelen. De verwachting is dat dit bij kinderen ook zo zal zijn. Eventueel voordeel voor teriflunomide ten opzichte van de interferon is het feit dat het oraal gegeven kan worden. Dit is afhankelijk van de plek in de behandeling die het eventueel krijgt. Indien het gelijkwaardig is aan interferon geeft de orale therapie wellicht de doorslag. Behandelduur Gemiddeld 52 week/weken Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 7 mg of 14 mg Bronnen Aanvullende opmerkingen 7 mg is voor kinderen en adolescenten onder de 40 kg Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen De Mol et al. J Neurol. 2018 Jun;265(6):1310-1319 Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland circa 55 kinderen met MS. Hiervan wordt op dit moment 90% behandeld, met name met interferon-β en 10-15% staat momenteel op een 2e-lijns behandeling. Een deel van deze patiënten wordt al behandeld en er zal sprake zijn van substitutie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 11,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Z-Index, WGP regeling per 1 april 2020 Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 550,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen