Remestemcel-L Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Acute steroid-refractory graft versus host disease (GvHD) in adults and children - second-line following allogeneic bone marrow transplant (BMT) Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 28,000,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Remestemcel-L Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Graft versus Host Uitgebreide indicatie Acute steroid-refractory graft versus host disease (GvHD) in adults and children - second-line following allogeneic bone marrow transplant (BMT) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Prochymal Fabrikant Mesoblast Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Onder andere: - MSC - ATG - MMF - ruxolitinib - etanercept - infliximab - PUVA Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing MSC worden in verschillende studies toegediend met verschillende doseringen, verschillende infusiefrequenties, vanuit verschillende kweekmethoden en resultaten zijn derhalve moeilijk onderling te vergelijken. Gemiddeld wordt er een respons gezien van 25-60% van patiënten welke lijdt tot een significante verbetering in overleving in de responderende patiënten. Echter deze data zijn allemaal gebaseerd op fase 1/2 studies. De enige gerandomiseerde fase 3 studie naar het product Prochymal in 244 patiënten liet geen verschil zien tussen de Prochymal groep en de controle arm op het primaire eindpunt van complete remissie van de GVHD gedurende minstens 28 dagen (p=0.3). Deze resultaten zijn alleen in abstract vorm. Eerdere fase 2 studies naar Prochymal waren anders van opzet. De studie door Kebriaei et al was een dosefinding studie waarbij Prochymal werd toegediend in de eerste lijn bij GVHD in combinatie met methylprednisolon waarbij een overall response rate van 94% werd behaald met 77% van patienten een CR op dag 28. De tweede studie betrof 12 kinderen met steroid refractaire GVHD die 2x/week 2-8x10^6 MSC/kg kregen toegediend. Zeven patienten (58%) behaalden CR, twee (17%) PR en drie (25%) een mixed respons. Behandelduur Gemiddeld 4 week/weken Toedieningsfrequentie 2 maal per week Dosis per toediening 2.0 x 10^6 cellen/kg lichaamsgewicht Bronnen - Locatelli et al, Remestemcel-L for the treatment of graft versus host disease, Expert Review of Clinical Immunology, 2017 - Van der Wagen et al, Huidige mogelijkheden voor behandeling van Graft-versus-Host Disease: een nieuwe richtlijn, Nederlands tijdschrift voor Hematologie, 2018 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 30 - 250 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen 400-500 allogene stamceltransplantaties per jaar. 50% kans op acute GvHD. Gezien 2L behandeling zal slechts een deel van deze patiënten in aanmerking komen voor Prochymal. Inschatting: 30 - 250 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 200,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen LA Times, 11 okt. 2015 Aanvullende opmerkingen In Canada is Prochymal goedgekeurd voor GvHD en kost daar $200,000.00 per behandeling. Inschatting: €30.000,00 per toediening. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 28,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen